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新华社洛杉矶2月17日电　一个国(guo)际研究团队近日在美国(guo)《科学·转化医学》杂志(zhi)上报告说，他(ta)们(men)新开(kai)发的(de)一种基因编辑疗法在小鼠实验中可提高正确修(xiu)复的(de)肝细胞(bao)比例。这有望为数(shu)百种遗(yi)传疾病提供新的(de)治疗方案(an)。

目前，基因编辑疗法已经被用于治疗某些罕见的(de)遗(yi)传疾病，但其基本机制主要是通过破坏或(huo)使有缺陷的(de)基因失活，而不是直接修(xiu)复导致疾病的(de)基因突变，并(bing)且这些疗法费用高昂。

美国(guo)莱(lai)斯大学和贝勒大学医学院领衔的(de)一个国(guo)际研究团队最新开(kai)发出一种名为“修(xiu)复驱动”的(de)基因编辑疗法，通过暂时抑制肝细胞(bao)存活所必需的(de)富(fu)马酰乙酰乙酸水(shui)解酶(mei)（FAH）基因等一系列过程，让只有经过基因编辑的(de)肝细胞(bao)得以存活并(bing)增殖，未编辑或(huo)错误编辑的(de)肝细胞(bao)则会被逐步淘汰。研究人员比喻说，这就像在一场比赛中，给了基因编辑过的(de)细胞(bao)先发优势。

研究人员通过小鼠实验发现，新疗法能将正确修(xiu)复的(de)肝细胞(bao)比例从传统方法的(de)约1%提高到25%以上，并(bing)能进一步促进肝脏的(de)再生(sheng)。

研究人员表示(shi)，新疗法提供的(de)解决方案(an)可应用于由(you)肝脏基因突变引起的(de)多种疾病，但仍需进一步研究以推进临床应用。