瞄准临床需求，产学研(yan)医深度协同

18年前，苏慰国回国投身自主创新药领域刚两年，在上海浦(pu)东新区(qu)张江(jiang)科学城(cheng)一间咖啡馆内，经历(li)了(le)无数次“失败”的他突然灵感迸发，于一张餐巾纸上画下(xia)新的化学结(jie)构(gou)式，成为呋喹替尼的原型。

呋喹替尼是(shi)和(he)黄医药历(li)经12年中(zhong)国研(yan)发、5年全球临床试验、超20亿元投入研(yan)发的创新药，于2018年9月在国内获批上市(shi)，是(shi)我国首款自主研(yan)发的抗(kang)结(jie)直肠癌新药。截(jie)至2024年底，已在中(zhong)国（含港澳）、美国、欧盟、日本等12个全球市(shi)场获批上市(shi)。呋喹替尼海外上市(shi)第一年，销售额即达2.9亿美元，全球临床需求潜力很(hen)大。

“2006年以来，和(he)黄医药在研(yan)发上始(shi)终坚持自己的目标和(he)策略，即布局覆(fu)盖主要瘤种产品管线(xian)。”担任和(he)黄医药首席执行官兼首席科学官的苏慰国说，比如结(jie)直肠癌一直以来在全球都缺乏有效的治疗(liao)药物，呋喹替尼为解(jie)决这一医学难题提供了(le)新的治疗(liao)策略。在和(he)黄医药现有的产品管线(xian)中(zhong)，在研(yan)产品覆(fu)盖了(le)大部分(fen)的肿瘤和(he)联合适应症研(yan)究，7个创新药物的逾15项研(yan)究，将支持提交新药上市(shi)申请。

如何选择药品研(yan)发方向？“首先应该聚焦未满足的临床需求，即患者需要什么(me)药，我们(men)的创新研(yan)发就重点攻(gong)克这些(xie)领域。”上海复星医药（集团）股份有限公司执行总裁(cai)、全球研(yan)发中(zhong)心首席执行官王兴利说，复星医药瞄准临床需求，已上市(shi)10余款创新药，为乳腺癌、肺癌等疾病患者提供更多治疗(liao)选择。

开展产学研(yan)医融合创新研(yan)究是(shi)和(he)黄医药成功的重要秘诀。目前，和(he)黄医药共覆(fu)盖12条自主研(yan)发管线(xian)的100余项临床前后和(he)真(zhen)实世界(jie)研(yan)究项目，正在多家医疗(liao)机构(gou)进行，获上海多项产学研(yan)医联合研(yan)究课(ke)题等支持。

脑细胞保护创新药先必新的问世，也是(shi)注重临床需求、坚持产学研(yan)医协同创新的结(jie)果。

卒中(zhong)俗称“中(zhong)风(feng)”，分(fen)为缺血性(xing)卒中(zhong)和(he)出血性(xing)卒中(zhong)，我国卒中(zhong)患者六成以上是(shi)缺血性(xing)卒中(zhong)。“对急性(xing)缺血性(xing)卒中(zhong)的脑细胞保护治疗(liao)，是(shi)半(ban)个世纪以来的世界(jie)难题。脑细胞死亡(wang)越多，未来残疾风(feng)险越高。”国家神(shen)经系统(tong)疾病医疗(liao)质(zhi)量控制中(zhong)心主任、首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军说。

先必新由神(shen)经与肿瘤药物研(yan)发全国重点实验室、北京天坛医院、先声药业集团有限公司等联合研(yan)发，是(shi)中(zhong)国研(yan)究者创造(zao)性(xing)解(jie)决脑细胞保护这一世界(jie)性(xing)难题的中(zhong)国方案。

“药品研(yan)发没有固定的模式，关(guan)键要从临床需求出发。”杨悦认(ren)为，从国际(ji)药品研(yan)发经验看，原创药都是(shi)从临床开始(shi)的。医生在治疗(liao)疾病中(zhong)缺乏有效的药物，就是(shi)药品研(yan)发的方向和(he)动力。当前，大医院对临床试验越来越重视(shi)，临床试验能力不断提升，为创新药研(yan)发合作提供了(le)更大机遇。

加(jia)大研(yan)发投入，吸纳(na)全球研(yan)发人才

“创新，是(shi)恒瑞(rui)的生命线(xian)。没有技(ji)术创新，就没有恒瑞(rui)的今(jin)天。”江(jiang)苏恒瑞(rui)医药股份有限公司董事长孙飘(piao)扬说。得益于科技(ji)创新，恒瑞(rui)医药从一家生产紫药水的小药厂(chang)成长为中(zhong)国制药行业的龙头企业。

自2011年以来，恒瑞(rui)医药已有18款新分(fen)子实体药物（一类(lei)新药）和(he)4款其他创新药（二类(lei)新药）在国内获批上市(shi)，另(ling)有90多个自主创新产品正在临床开发、约400项临床试验在国内外开展。

创新药研(yan)发既“烧钱”，也耗时间。通常10亿元的研(yan)发投入，耗时10年只有10%的成功率。新药研(yan)发投入大、周期长、失败风(feng)险高，药企面临巨大考验。

恒瑞(rui)医药成立以来，始(shi)终把(ba)科技(ji)创新作为第一发展战略，持续加(jia)大投入力度，累计研(yan)发投入超400亿元。其中(zhong)，2021年、2022年、2023年研(yan)发投入均突破60亿元，占营收(shou)比保持在20%以上，2024年上半(ban)年累计研(yan)发投入38.60亿元，同比增长26.23%。

复星医药在研(yan)发投入上也不遗余力。2023年，复星医药研(yan)发投入共计59.37亿元，2024年前三季度研(yan)发投入39.15亿元。王兴利介绍，在自研(yan)投入的同时，复星医药实施开放式研(yan)发模式，通过发起设立和(he)管理产业基金等方式开展研(yan)发项目的孵化和(he)投入，确保药品创新研(yan)发的可持续性(xing)。其中(zhong)，新药创新基金参与方包括社会资本和(he)地方政府等，首期规模15亿元，孵化了(le)10家创新药企。

人才是(shi)研(yan)发的根本力量。药企在加(jia)大投入的同时，也不断强(qiang)化研(yan)发人才队伍建设。

恒瑞(rui)医药在中(zhong)国、美国、瑞(rui)士等国家设立了(le)14个研(yan)发中(zhong)心，全球研(yan)发团队超5500人，占公司总人数比重超1/4，其中(zhong)近60%拥有硕士及以上学历(li)，许多人有在跨国制药公司和(he)研(yan)究机构(gou)工作经验。

复星医药研(yan)发人员超过3400人，其中(zhong)超1800人拥有硕士及以上学位。复星医药成立全球研(yan)发中(zhong)心，对创新药研(yan)发团队及产品管线(xian)进行统(tong)筹管理。

如何激励研(yan)发人才？恒瑞(rui)医药在保障创新药研(yan)发的延续性(xing)和(he)稳定性(xing)基础上，建立起鼓励创新的管理体系，形成支持大胆探索、鼓励担当作为的鲜(xian)明导向。复星医药针对研(yan)发业务特点，形成了(le)创新药研(yan)发激励、仿制药CMC（化学成分(fen)生产和(he)控制）研(yan)发激励、员工持股计划(hua)等激励机制，持续激励和(he)留住关(guan)键核心研(yan)发人员。

“高校需进一步完善培养机制，为药企输送高质(zhi)量研(yan)发人才。”杨悦建议，药学院应优化学校课(ke)程设置，在传统(tong)药理、药剂、药化等药物研(yan)发课(ke)程中(zhong)，增加(jia)药品临床试验、药品监管等课(ke)程，提升学生的临床试验实操能力；医学院可以增加(jia)药物研(yan)发课(ke)程，提升医学生的药学理论功底。

强(qiang)化政策支持，激发企业创新活力

上午9点，上海张江(jiang)科学城(cheng)内，数万名生物医药从业人员开始(shi)了(le)繁忙的工作。经过30多年的发展，张江(jiang)科学城(cheng)已聚集了(le)2300余家生物医药创新企业，成为全国生物医药产业链最完整、创新最活跃的区(qu)域之一。

一系列支持药品创新的政策实施，是(shi)张江(jiang)科学城(cheng)生物医药产业快速发展的重要原因。

2011年，张江(jiang)科学城(cheng)率先提出药品上市(shi)许可持有人改革需求，2015年上海成为药品上市(shi)许可持有人改革试点城(cheng)市(shi)。目前，张江(jiang)科学城(cheng)累计有超过20个一类(lei)新药作为药品上市(shi)许可持有人产品获批上市(shi)。

“药品上市(shi)许可持有人制度将药品上市(shi)许可与生产许可分(fen)离，允许创新药研(yan)发企业将生产外包给其他企业，在很(hen)大程度上解(jie)决了(le)很(hen)多创新药企在初创期的投入问题。”和(he)黄医药执行副总裁(cai)崔昳(die)昤说。

医疗(liao)器械(xie)注册人制度、生物医药研(yan)发用物品进口(kou)“白名单”制度、生物医药特殊物品入境检疫改革等一系列创新制度，相继(ji)在浦(pu)东新区(qu)试点试行。依托浦(pu)东新区(qu)的先行先试，张江(jiang)科学城(cheng)不断汲取政策红利，鼓励创新，加(jia)速生物医药产业发展。

“好的政策有力扶持创新药企业发展，药品上市(shi)许可持有人制度的推出，让呋喹替尼至少提前3年进入市(shi)场。”崔昳(die)昤说。

优化审评审批服务也有利于激发药企创新活力。“对于药企来说，如果审评审批速度过慢，创新产品无法尽(jin)早进入临床试验并及时上市(shi)，很(hen)可能错失市(shi)场机会。”王兴利表示，近10年来我国审评审批制度改革成效明显，服务专业性(xing)越来越强(qiang)，效率越来越高。

“恒瑞(rui)医药的创新成果落地，离不开药监部门的帮扶。”孙飘(piao)扬说，近年来，药监部门构(gou)建了(le)规范的全流程沟通交流制度，指导企业研(yan)发，少走弯路，提高研(yan)发效率和(he)成功率。例如，恒瑞(rui)医药平均每年与药品审评中(zhong)心有150次左右的沟通交流，得到许多业务指导。

今(jin)年1月，国务院办公厅印发《关(guan)于全面深化药品医疗(liao)器械(xie)监管改革促(cu)进医药产业高质(zhi)量发展的意见》提出：“按照‘提前介入、一企一策、全程指导、研(yan)审联动’要求，审评审批资源更多向临床急需的重点创新药和(he)医疗(liao)器械(xie)倾斜”；“省级药品监管部门提出申请，国家药监局同意后，在部分(fen)地区(qu)开展优化创新药临床试验审评审批试点，将审评审批时限由60个工作日缩短(duan)为30个工作日”。

我国创新药临床试验申请和(he)上市(shi)申请数量不断增加(jia)，如何进一步优化审评审批服务？杨悦认(ren)为，关(guan)键是(shi)提高审评和(he)沟通效率，更加(jia)有针对性(xing)地服务创新药审批申请。一方面，加(jia)强(qiang)创新药的识别力度，将审评审批资源向最优价值的创新药特别是(shi)原创新药倾斜；另(ling)一方面，大力发展监管科学，应用人工智(zhi)能等先进工具，提升审评审批效率。