瞄准临(lin)床需(xu)求，产学研医深度协同

18年前，苏慰国回国投身自主创新药领域刚两(liang)年，在上海浦东新区张江科学城一间咖(ka)啡馆内，经历了无(wu)数次“失败”的他(ta)突然灵感迸发，于(yu)一张餐巾纸上画下新的化学结(jie)构式，成(cheng)为呋喹替尼的原型。

呋喹替尼是(shi)和黄(huang)医药历经12年中国研发、5年全球临(lin)床试验、超20亿元(yuan)投入研发的创新药，于(yu)2018年9月在国内获批上市，是(shi)我国首款自主研发的抗(kang)结(jie)直肠癌新药。截至2024年底，已在中国（含港澳）、美国、欧盟、日本(ben)等12个全球市场获批上市。呋喹替尼海外上市第一年，销售额即(ji)达2.9亿美元(yuan)，全球临(lin)床需(xu)求潜(qian)力很大。

“2006年以(yi)来，和黄(huang)医药在研发上始终坚持自己的目标和策略，即(ji)布局覆(fu)盖主要瘤种产品管线。”担任和黄(huang)医药首席执行官(guan)兼首席科学官(guan)的苏慰国说，比如(ru)结(jie)直肠癌一直以(yi)来在全球都缺乏有效的治疗药物，呋喹替尼为解决这一医学难题提供了新的治疗策略。在和黄(huang)医药现有的产品管线中，在研产品覆(fu)盖了大部分(fen)的肿(zhong)瘤和联(lian)合适应症研究，7个创新药物的逾(yu)15项研究，将支持提交新药上市申(shen)请。

如(ru)何选(xuan)择药品研发方向？“首先应该聚焦未满足的临(lin)床需(xu)求，即(ji)患者需(xu)要什么药，我们(men)的创新研发就重点攻克这些领域。”上海复星医药（集团）股份有限公司(si)执行总裁、全球研发中心首席执行官(guan)王兴利(li)说，复星医药瞄准临(lin)床需(xu)求，已上市10余款创新药，为乳腺癌、肺癌等疾病患者提供更多治疗选(xuan)择。

开展产学研医融合创新研究是(shi)和黄(huang)医药成(cheng)功的重要秘(mi)诀。目前，和黄(huang)医药共覆(fu)盖12条自主研发管线的100余项临(lin)床前后和真实世界研究项目，正在多家医疗机构进行，获上海多项产学研医联(lian)合研究课题等支持。

脑细胞保护(hu)创新药先必新的问世，也是(shi)注重临(lin)床需(xu)求、坚持产学研医协同创新的结(jie)果。

卒中俗称“中风”，分(fen)为缺血性卒中和出血性卒中，我国卒中患者六成(cheng)以(yi)上是(shi)缺血性卒中。“对急性缺血性卒中的脑细胞保护(hu)治疗，是(shi)半个世纪以(yi)来的世界难题。脑细胞死(si)亡越多，未来残(can)疾风险越高。”国家神经系统疾病医疗质量(liang)控(kong)制(zhi)中心主任、首都医科大学附(fu)属北京(jing)天坛医院院长(chang)王拥军说。

先必新由神经与肿(zhong)瘤药物研发全国重点实验室、北京(jing)天坛医院、先声药业集团有限公司(si)等联(lian)合研发，是(shi)中国研究者创造性解决脑细胞保护(hu)这一世界性难题的中国方案。

“药品研发没有固定(ding)的模式，关键要从临(lin)床需(xu)求出发。”杨悦认为，从国际药品研发经验看，原创药都是(shi)从临(lin)床开始的。医生在治疗疾病中缺乏有效的药物，就是(shi)药品研发的方向和动力。当前，大医院对临(lin)床试验越来越重视，临(lin)床试验能力不断提升，为创新药研发合作(zuo)提供了更大机遇。

加大研发投入，吸纳全球研发人才

“创新，是(shi)恒(heng)瑞的生命线。没有技术创新，就没有恒(heng)瑞的今天。”江苏恒(heng)瑞医药股份有限公司(si)董事长(chang)孙飘扬说。得益(yi)于(yu)科技创新，恒(heng)瑞医药从一家生产紫药水的小药厂成(cheng)长(chang)为中国制(zhi)药行业的龙头企业。

自2011年以(yi)来，恒(heng)瑞医药已有18款新分(fen)子实体药物（一类新药）和4款其他(ta)创新药（二类新药）在国内获批上市，另有90多个自主创新产品正在临(lin)床开发、约400项临(lin)床试验在国内外开展。

创新药研发既“烧钱”，也耗时间。通常10亿元(yuan)的研发投入，耗时10年只有10%的成(cheng)功率(lu)。新药研发投入大、周期长(chang)、失败风险高，药企面临(lin)巨(ju)大考验。

恒(heng)瑞医药成(cheng)立以(yi)来，始终把科技创新作(zuo)为第一发展战略，持续加大投入力度，累计(ji)研发投入超400亿元(yuan)。其中，2021年、2022年、2023年研发投入均突破60亿元(yuan)，占(zhan)营收比保持在20%以(yi)上，2024年上半年累计(ji)研发投入38.60亿元(yuan)，同比增长(chang)26.23%。

复星医药在研发投入上也不遗余力。2023年，复星医药研发投入共计(ji)59.37亿元(yuan)，2024年前三(san)季度研发投入39.15亿元(yuan)。王兴利(li)介绍，在自研投入的同时，复星医药实施开放式研发模式，通过(guo)发起设立和管理产业基金等方式开展研发项目的孵化和投入，确保药品创新研发的可持续性。其中，新药创新基金参与方包括(kuo)社会资本(ben)和地方政府等，首期规模15亿元(yuan)，孵化了10家创新药企。

人才是(shi)研发的根本(ben)力量(liang)。药企在加大投入的同时，也不断强化研发人才队伍(wu)建设。

恒(heng)瑞医药在中国、美国、瑞士等国家设立了14个研发中心，全球研发团队超5500人，占(zhan)公司(si)总人数比重超1/4，其中近60%拥有硕士及以(yi)上学历，许多人有在跨国制(zhi)药公司(si)和研究机构工(gong)作(zuo)经验。

复星医药研发人员超过(guo)3400人，其中超1800人拥有硕士及以(yi)上学位。复星医药成(cheng)立全球研发中心，对创新药研发团队及产品管线进行统筹管理。

如(ru)何激励研发人才？恒(heng)瑞医药在保障创新药研发的延续性和稳定(ding)性基础上，建立起鼓励创新的管理体系，形成(cheng)支持大胆探索(suo)、鼓励担当作(zuo)为的鲜明(ming)导向。复星医药针对研发业务特点，形成(cheng)了创新药研发激励、仿制(zhi)药CMC（化学成(cheng)分(fen)生产和控(kong)制(zhi)）研发激励、员工(gong)持股计(ji)划等激励机制(zhi)，持续激励和留住关键核心研发人员。

“高校需(xu)进一步(bu)完(wan)善培养机制(zhi)，为药企输送高质量(liang)研发人才。”杨悦建议，药学院应优化学校课程(cheng)设置，在传统药理、药剂(ji)、药化等药物研发课程(cheng)中，增加药品临(lin)床试验、药品监管等课程(cheng)，提升学生的临(lin)床试验实操能力；医学院可以(yi)增加药物研发课程(cheng)，提升医学生的药学理论功底。

强化政策支持，激发企业创新活力

上午9点，上海张江科学城内，数万名生物医药从业人员开始了繁忙的工(gong)作(zuo)。经过(guo)30多年的发展，张江科学城已聚集了2300余家生物医药创新企业，成(cheng)为全国生物医药产业链最完(wan)整、创新最活跃的区域之一。

一系列支持药品创新的政策实施，是(shi)张江科学城生物医药产业快速发展的重要原因(yin)。

2011年，张江科学城率(lu)先提出药品上市许可持有人改革需(xu)求，2015年上海成(cheng)为药品上市许可持有人改革试点城市。目前，张江科学城累计(ji)有超过(guo)20个一类新药作(zuo)为药品上市许可持有人产品获批上市。

“药品上市许可持有人制(zhi)度将药品上市许可与生产许可分(fen)离，允许创新药研发企业将生产外包给其他(ta)企业，在很大程(cheng)度上解决了很多创新药企在初创期的投入问题。”和黄(huang)医药执行副总裁崔昳昤说。

医疗器械注册人制(zhi)度、生物医药研发用物品进口“白名单”制(zhi)度、生物医药特殊物品入境检疫改革等一系列创新制(zhi)度，相继在浦东新区试点试行。依托浦东新区的先行先试，张江科学城不断汲取政策红利(li)，鼓励创新，加速生物医药产业发展。

“好(hao)的政策有力扶持创新药企业发展，药品上市许可持有人制(zhi)度的推出，让(rang)呋喹替尼至少提前3年进入市场。”崔昳昤说。

优化审评审批服务也有利(li)于(yu)激发药企创新活力。“对于(yu)药企来说，如(ru)果审评审批速度过(guo)慢，创新产品无(wu)法尽早进入临(lin)床试验并及时上市，很可能错失市场机会。”王兴利(li)表示，近10年来我国审评审批制(zhi)度改革成(cheng)效明(ming)显(xian)，服务专业性越来越强，效率(lu)越来越高。

“恒(heng)瑞医药的创新成(cheng)果落(luo)地，离不开药监部门的帮扶。”孙飘扬说，近年来，药监部门构建了规范(fan)的全流程(cheng)沟通交流制(zhi)度，指导企业研发，少走弯路，提高研发效率(lu)和成(cheng)功率(lu)。例如(ru)，恒(heng)瑞医药平均每年与药品审评中心有150次左右的沟通交流，得到许多业务指导。

今年1月，国务院办(ban)公厅印发《关于(yu)全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量(liang)发展的意见》提出：“按照‘提前介入、一企一策、全程(cheng)指导、研审联(lian)动’要求，审评审批资源更多向临(lin)床急需(xu)的重点创新药和医疗器械倾(qing)斜”；“省(sheng)级药品监管部门提出申(shen)请，国家药监局同意后，在部分(fen)地区开展优化创新药临(lin)床试验审评审批试点，将审评审批时限由60个工(gong)作(zuo)日缩短为30个工(gong)作(zuo)日”。

我国创新药临(lin)床试验申(shen)请和上市申(shen)请数量(liang)不断增加，如(ru)何进一步(bu)优化审评审批服务？杨悦认为，关键是(shi)提高审评和沟通效率(lu)，更加有针对性地服务创新药审批申(shen)请。一方面，加强创新药的识别力度，将审评审批资源向最优价值的创新药特别是(shi)原创新药倾(qing)斜；另一方面，大力发展监管科学，应用人工(gong)智能等先进工(gong)具，提升审评审批效率(lu)。（记者 申(shen)少铁(tie)）

《人民日报》（2025年02月21日19版）

责编：秦雅楠、卢思宇(yu)