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新华社洛杉矶2月17日电 一个国际研(yan)究团(tuan)队近日在美国《科(ke)学·转化医学》杂志上(shang)报告说，他们新开(kai)发的一种基因编(bian)辑疗法在小(xiao)鼠实验中可(ke)提高正确修复的肝细胞(bao)比例。这有望(wang)为数百种遗传疾病提供新的治疗方案。
目前，基因编(bian)辑疗法已(yi)经被用于治疗某(mou)些罕见的遗传疾病，但其基本机制主(zhu)要是通过破坏或使有缺陷的基因失活，而不(bu)是直接修复导致疾病的基因突变(bian)，并且这些疗法费用高昂。
美国莱斯大学和贝勒大学医学院领衔的一个国际研(yan)究团(tuan)队最新开(kai)发出一种名为“修复驱动”的基因编(bian)辑疗法，通过暂时抑制肝细胞(bao)存活所必需的富马酰乙酰乙酸水解酶（FAH）基因等一系列过程，让只(zhi)有经过基因编(bian)辑的肝细胞(bao)得以存活并增殖，未编(bian)辑或错误(wu)编(bian)辑的肝细胞(bao)则会被逐步淘汰。研(yan)究人员比喻说，这就像在一场比赛中，给了基因编(bian)辑过的细胞(bao)先发优势。
研(yan)究人员通过小(xiao)鼠实验发现，新疗法能将(jiang)正确修复的肝细胞(bao)比例从传统方法的约1%提高到25%以上(shang)，并能进一步促进肝脏的再生。
研(yan)究人员表示，新疗法提供的解决方案可(ke)应用于由肝脏基因突变(bian)引起的多种疾病，但仍需进一步研(yan)究以推进临床应用。