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新华社洛杉矶2月(yue)17日电　一个国(guo)际(ji)研究团队(dui)近日在美国(guo)《科(ke)学·转化医学》杂(za)志(zhi)上报告说，他们(men)新开发的一种基因编辑(ji)疗法在小鼠实验中可提高正确修复的肝细胞比例(li)。这有望为数百种遗传疾病提供新的治疗方案。

目前(qian)，基因编辑(ji)疗法已经被用于治疗某些罕见的遗传疾病，但其基本机制主要是通(tong)过破坏或使有缺陷的基因失活，而(er)不是直接修复导(dao)致(zhi)疾病的基因突变，并且这些疗法费用高昂。

美国(guo)莱斯大学和贝勒大学医学院领衔的一个国(guo)际(ji)研究团队(dui)最新开发出一种名为“修复驱动(dong)”的基因编辑(ji)疗法，通(tong)过暂时抑制肝细胞存(cun)活所必需的富马酰(xian)乙酰(xian)乙酸水(shui)解酶（FAH）基因等一系列过程，让只有经过基因编辑(ji)的肝细胞得以(yi)存(cun)活并增殖，未编辑(ji)或错误编辑(ji)的肝细胞则会被逐步淘汰。研究人员比喻说，这就(jiu)像在一场比赛中，给了基因编辑(ji)过的细胞先发优势。

研究人员通(tong)过小鼠实验发现，新疗法能将正确修复的肝细胞比例(li)从传统方法的约1%提高到25%以(yi)上，并能进一步促进肝脏的再生(sheng)。

研究人员表(biao)示(shi)，新疗法提供的解决方案可应用于由肝脏基因突变引起的多种疾病，但仍(reng)需进一步研究以(yi)推进临(lin)床应用。