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新华社洛(luo)杉矶2月17日(ri)电　一(yi)个国际(ji)研究团队近日(ri)在美国《科学·转化医学》杂志上报告(gao)说，他们新开发(fa)的(de)一(yi)种基(ji)因编(bian)辑疗法在小(xiao)鼠实验中可提高正确(que)修复的(de)肝细(xi)胞比例。这有望为数百(bai)种遗传疾病提供新的(de)治(zhi)疗方案。

目前，基(ji)因编(bian)辑疗法已经被用于治(zhi)疗某些罕(han)见的(de)遗传疾病，但其基(ji)本机制主(zhu)要是通(tong)过破坏(huai)或使有缺陷(xian)的(de)基(ji)因失活，而不是直(zhi)接(jie)修复导致疾病的(de)基(ji)因突变，并且这些疗法费用高昂。

美国莱斯大学和贝勒大学医学院领衔的(de)一(yi)个国际(ji)研究团队最新开发(fa)出一(yi)种名为“修复驱(qu)动”的(de)基(ji)因编(bian)辑疗法，通(tong)过暂时抑制肝细(xi)胞存活所必需的(de)富马酰(xian)乙酰(xian)乙酸水解酶（FAH）基(ji)因等一(yi)系列过程，让只有经过基(ji)因编(bian)辑的(de)肝细(xi)胞得以存活并增殖，未(wei)编(bian)辑或错误编(bian)辑的(de)肝细(xi)胞则会被逐步淘汰。研究人员比喻说，这就像在一(yi)场比赛中，给了基(ji)因编(bian)辑过的(de)细(xi)胞先(xian)发(fa)优势。

研究人员通(tong)过小(xiao)鼠实验发(fa)现，新疗法能将正确(que)修复的(de)肝细(xi)胞比例从传统方法的(de)约1%提高到25%以上，并能进一(yi)步促进肝脏的(de)再生。

研究人员表示，新疗法提供的(de)解决方案可应用于由肝脏基(ji)因突变引起(qi)的(de)多种疾病，但仍需进一(yi)步研究以推进临床应用。