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新华(hua)社洛杉(shan)矶(ji)2月17日电 一个(ge)国际研究团队近日在美国《科学·转化医学》杂志上报告说，他们(men)新开发的一种基因编辑疗法(fa)在小鼠实验中可提高正确(que)修(xiu)复的肝细胞比例(li)。这有望为(wei)数百种遗传疾病提供新的治疗方案。
目前，基因编辑疗法(fa)已经被用(yong)于(yu)治疗某些罕见的遗传疾病，但其基本(ben)机制主要是通过破(po)坏或使有缺陷的基因失活，而不是直接修(xiu)复导(dao)致疾病的基因突变，并(bing)且这些疗法(fa)费用(yong)高昂。
美国莱斯大学和贝勒大学医学院领衔的一个(ge)国际研究团队最新开发出(chu)一种名为(wei)“修(xiu)复驱动(dong)”的基因编辑疗法(fa)，通过暂时抑制肝细胞存活所必需的富马酰乙(yi)酰乙(yi)酸水解酶（FAH）基因等一系列过程，让只有经过基因编辑的肝细胞得以存活并(bing)增殖，未编辑或错误编辑的肝细胞则会被逐步淘汰。研究人员比喻说，这就(jiu)像在一场比赛中，给了基因编辑过的细胞先发优势。
研究人员通过小鼠实验发现，新疗法(fa)能将正确(que)修(xiu)复的肝细胞比例(li)从传统方法(fa)的约1%提高到25%以上，并(bing)能进一步促(cu)进肝脏的再生。
研究人员表示(shi)，新疗法(fa)提供的解决方案可应用(yong)于(yu)由肝脏基因突变引(yin)起(qi)的多种疾病，但仍需进一步研究以推进临床应用(yong)。