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新华(hua)社洛杉矶2月17日电　一个国际研究(jiu)团(tuan)队(dui)近日在美(mei)国《科学·转化医学》杂(za)志上报告说，他们新开发的(de)一种基因编辑疗(liao)法在小鼠实验中可提(ti)高(gao)正确修复的(de)肝细胞比例。这有望为数百种遗传疾病提(ti)供新的(de)治疗(liao)方案。

目前(qian)，基因编辑疗(liao)法已经被用于治疗(liao)某些罕(han)见的(de)遗传疾病，但其基本机制主要是通过破坏或使有缺陷的(de)基因失活，而(er)不(bu)是直接修复导致疾病的(de)基因突变，并且这些疗(liao)法费用高(gao)昂。

美(mei)国莱斯(si)大学和贝勒大学医学院(yuan)领衔的(de)一个国际研究(jiu)团(tuan)队(dui)最(zui)新开发出一种名(ming)为“修复驱动”的(de)基因编辑疗(liao)法，通过暂时抑制肝细胞存活所必需的(de)富马酰乙酰乙酸水解(jie)酶(mei)（FAH）基因等一系列过程，让只有经过基因编辑的(de)肝细胞得以存活并增殖，未编辑或错误编辑的(de)肝细胞则会被逐步淘汰(tai)。研究(jiu)人员比喻说，这就像在一场比赛中，给了基因编辑过的(de)细胞先发优势。

研究(jiu)人员通过小鼠实验发现，新疗(liao)法能将正确修复的(de)肝细胞比例从传统方法的(de)约1%提(ti)高(gao)到25%以上，并能进一步促进肝脏的(de)再生。

研究(jiu)人员表示，新疗(liao)法提(ti)供的(de)解(jie)决方案可应用于由肝脏基因突变引(yin)起的(de)多种疾病，但仍需进一步研究(jiu)以推进临(lin)床应用。