瞄准临(lin)床(chuang)需求，产学研(yan)医深度协同

18年前，苏(su)慰国回国投(tou)身自(zi)主创新药领域刚两年，在上海浦东新区张江科(ke)学城一间咖啡(fei)馆内，经历了无数次(ci)“失败”的他突然灵感迸发，于一张餐巾纸上画下(xia)新的化学结构式，成为(wei)呋喹替尼的原型。

呋喹替尼是(shi)和(he)黄医药历经12年中国研(yan)发、5年全(quan)球(qiu)临(lin)床(chuang)试验、超20亿元投(tou)入研(yan)发的创新药，于2018年9月在国内获批上市，是(shi)我国首款自(zi)主研(yan)发的抗(kang)结直肠癌新药。截至2024年底，已(yi)在中国（含港(gang)澳）、美国、欧盟、日本等12个全(quan)球(qiu)市场获批上市。呋喹替尼海外上市第一年，销售额即达2.9亿美元，全(quan)球(qiu)临(lin)床(chuang)需求潜力很大。

“2006年以来，和(he)黄医药在研(yan)发上始终坚持自(zi)己的目标(biao)和(he)策略，即布局覆盖主要瘤种产品管线。”担任和(he)黄医药首席执行官(guan)兼首席科(ke)学官(guan)的苏(su)慰国说，比如结直肠癌一直以来在全(quan)球(qiu)都缺乏有效(xiao)的治疗药物，呋喹替尼为(wei)解决(jue)这(zhe)一医学难(nan)题提供(gong)了新的治疗策略。在和(he)黄医药现有的产品管线中，在研(yan)产品覆盖了大部(bu)分的肿瘤和(he)联合适(shi)应症研(yan)究，7个创新药物的逾15项研(yan)究，将支持提交新药上市申请。

如何选择药品研(yan)发方向？“首先应该聚焦未满足的临(lin)床(chuang)需求，即患者需要什么药，我们的创新研(yan)发就重点攻克这(zhe)些(xie)领域。”上海复星(xing)医药（集团）股份有限公司执行总裁、全(quan)球(qiu)研(yan)发中心首席执行官(guan)王兴利说，复星(xing)医药瞄准临(lin)床(chuang)需求，已(yi)上市10余(yu)款创新药，为(wei)乳腺癌、肺癌等疾病患者提供(gong)更多治疗选择。

开展产学研(yan)医融合创新研(yan)究是(shi)和(he)黄医药成功的重要秘诀。目前，和(he)黄医药共覆盖12条自(zi)主研(yan)发管线的100余(yu)项临(lin)床(chuang)前后和(he)真实世(shi)界研(yan)究项目，正在多家医疗机构进(jin)行，获上海多项产学研(yan)医联合研(yan)究课题等支持。

脑细胞保护(hu)创新药先必新的问世(shi)，也是(shi)注重临(lin)床(chuang)需求、坚持产学研(yan)医协同创新的结果。

卒中俗称“中风”，分为(wei)缺血性卒中和(he)出(chu)血性卒中，我国卒中患者六成以上是(shi)缺血性卒中。“对急性缺血性卒中的脑细胞保护(hu)治疗，是(shi)半个世(shi)纪以来的世(shi)界难(nan)题。脑细胞死亡越多，未来残疾风险越高。”国家神(shen)经系统(tong)疾病医疗质(zhi)量(liang)控制中心主任、首都医科(ke)大学附属(shu)北京天坛(tan)医院院长王拥军说。

先必新由神(shen)经与肿瘤药物研(yan)发全(quan)国重点实验室(shi)、北京天坛(tan)医院、先声(sheng)药业集团有限公司等联合研(yan)发，是(shi)中国研(yan)究者创造(zao)性解决(jue)脑细胞保护(hu)这(zhe)一世(shi)界性难(nan)题的中国方案。

“药品研(yan)发没有固定(ding)的模式，关键要从临(lin)床(chuang)需求出(chu)发。”杨悦认为(wei)，从国际药品研(yan)发经验看，原创药都是(shi)从临(lin)床(chuang)开始的。医生(sheng)在治疗疾病中缺乏有效(xiao)的药物，就是(shi)药品研(yan)发的方向和(he)动力。当前，大医院对临(lin)床(chuang)试验越来越重视，临(lin)床(chuang)试验能力不断提升，为(wei)创新药研(yan)发合作提供(gong)了更大机遇。

加大研(yan)发投(tou)入，吸纳全(quan)球(qiu)研(yan)发人才

“创新，是(shi)恒瑞的生(sheng)命线。没有技术创新，就没有恒瑞的今天。”江苏(su)恒瑞医药股份有限公司董(dong)事长孙飘扬说。得益于科(ke)技创新，恒瑞医药从一家生(sheng)产紫药水的小药厂成长为(wei)中国制药行业的龙头企业。

自(zi)2011年以来，恒瑞医药已(yi)有18款新分子实体药物（一类新药）和(he)4款其他创新药（二(er)类新药）在国内获批上市，另有90多个自(zi)主创新产品正在临(lin)床(chuang)开发、约400项临(lin)床(chuang)试验在国内外开展。

创新药研(yan)发既“烧钱”，也耗时(shi)间。通常10亿元的研(yan)发投(tou)入，耗时(shi)10年只有10%的成功率。新药研(yan)发投(tou)入大、周期(qi)长、失败风险高，药企面临(lin)巨大考验。

恒瑞医药成立以来，始终把科(ke)技创新作为(wei)第一发展战略，持续加大投(tou)入力度，累计研(yan)发投(tou)入超400亿元。其中，2021年、2022年、2023年研(yan)发投(tou)入均突破60亿元，占营收比保持在20%以上，2024年上半年累计研(yan)发投(tou)入38.60亿元，同比增长26.23%。

复星(xing)医药在研(yan)发投(tou)入上也不遗余(yu)力。2023年，复星(xing)医药研(yan)发投(tou)入共计59.37亿元，2024年前三季度研(yan)发投(tou)入39.15亿元。王兴利介绍，在自(zi)研(yan)投(tou)入的同时(shi)，复星(xing)医药实施开放(fang)式研(yan)发模式，通过(guo)发起设立和(he)管理产业基金(jin)等方式开展研(yan)发项目的孵化和(he)投(tou)入，确保药品创新研(yan)发的可(ke)持续性。其中，新药创新基金(jin)参与方包括社会资本和(he)地方政府等，首期(qi)规模15亿元，孵化了10家创新药企。

人才是(shi)研(yan)发的根本力量(liang)。药企在加大投(tou)入的同时(shi)，也不断强化研(yan)发人才队伍建设。

恒瑞医药在中国、美国、瑞士等国家设立了14个研(yan)发中心，全(quan)球(qiu)研(yan)发团队超5500人，占公司总人数比重超1/4，其中近60%拥有硕士及以上学历，许多人有在跨(kua)国制药公司和(he)研(yan)究机构工作经验。

复星(xing)医药研(yan)发人员超过(guo)3400人，其中超1800人拥有硕士及以上学位。复星(xing)医药成立全(quan)球(qiu)研(yan)发中心，对创新药研(yan)发团队及产品管线进(jin)行统(tong)筹管理。

如何激励(li)研(yan)发人才？恒瑞医药在保障创新药研(yan)发的延续性和(he)稳定(ding)性基础上，建立起鼓励(li)创新的管理体系，形(xing)成支持大胆探索、鼓励(li)担当作为(wei)的鲜明(ming)导向。复星(xing)医药针对研(yan)发业务特点，形(xing)成了创新药研(yan)发激励(li)、仿制药CMC（化学成分生(sheng)产和(he)控制）研(yan)发激励(li)、员工持股计划等激励(li)机制，持续激励(li)和(he)留住关键核心研(yan)发人员。

“高校需进(jin)一步完善培养机制，为(wei)药企输送高质(zhi)量(liang)研(yan)发人才。”杨悦建议，药学院应优化学校课程设置，在传统(tong)药理、药剂(ji)、药化等药物研(yan)发课程中，增加药品临(lin)床(chuang)试验、药品监管等课程，提升学生(sheng)的临(lin)床(chuang)试验实操(cao)能力；医学院可(ke)以增加药物研(yan)发课程，提升医学生(sheng)的药学理论功底。

强化政策支持，激发企业创新活力

上午9点，上海张江科(ke)学城内，数万(wan)名生(sheng)物医药从业人员开始了繁(fan)忙的工作。经过(guo)30多年的发展，张江科(ke)学城已(yi)聚集了2300余(yu)家生(sheng)物医药创新企业，成为(wei)全(quan)国生(sheng)物医药产业链最完整、创新最活跃的区域之一。

一系列支持药品创新的政策实施，是(shi)张江科(ke)学城生(sheng)物医药产业快速发展的重要原因。

2011年，张江科(ke)学城率先提出(chu)药品上市许可(ke)持有人改革需求，2015年上海成为(wei)药品上市许可(ke)持有人改革试点城市。目前，张江科(ke)学城累计有超过(guo)20个一类新药作为(wei)药品上市许可(ke)持有人产品获批上市。

“药品上市许可(ke)持有人制度将药品上市许可(ke)与生(sheng)产许可(ke)分离，允许创新药研(yan)发企业将生(sheng)产外包给其他企业，在很大程度上解决(jue)了很多创新药企在初创期(qi)的投(tou)入问题。”和(he)黄医药执行副总裁崔昳昤说。

医疗器械注册人制度、生(sheng)物医药研(yan)发用物品进(jin)口(kou)“白名单(dan)”制度、生(sheng)物医药特殊(shu)物品入境检疫改革等一系列创新制度，相继(ji)在浦东新区试点试行。依托浦东新区的先行先试，张江科(ke)学城不断汲(ji)取政策红利，鼓励(li)创新，加速生(sheng)物医药产业发展。

“好的政策有力扶持创新药企业发展，药品上市许可(ke)持有人制度的推出(chu)，让呋喹替尼至少提前3年进(jin)入市场。”崔昳昤说。

优化审评审批服务也有利于激发药企创新活力。“对于药企来说，如果审评审批速度过(guo)慢，创新产品无法(fa)尽早进(jin)入临(lin)床(chuang)试验并及时(shi)上市，很可(ke)能错失市场机会。”王兴利表示，近10年来我国审评审批制度改革成效(xiao)明(ming)显，服务专业性越来越强，效(xiao)率越来越高。

“恒瑞医药的创新成果落地，离不开药监部(bu)门的帮扶。”孙飘扬说，近年来，药监部(bu)门构建了规范的全(quan)流程沟通交流制度，指导企业研(yan)发，少走弯路，提高研(yan)发效(xiao)率和(he)成功率。例(li)如，恒瑞医药平均每(mei)年与药品审评中心有150次(ci)左右的沟通交流，得到许多业务指导。

今年1月，国务院办公厅印发《关于全(quan)面深化药品医疗器械监管改革促进(jin)医药产业高质(zhi)量(liang)发展的意见》提出(chu)：“按照‘提前介入、一企一策、全(quan)程指导、研(yan)审联动’要求，审评审批资源(yuan)更多向临(lin)床(chuang)急需的重点创新药和(he)医疗器械倾斜”；“省级药品监管部(bu)门提出(chu)申请，国家药监局同意后，在部(bu)分地区开展优化创新药临(lin)床(chuang)试验审评审批试点，将审评审批时(shi)限由60个工作日缩短为(wei)30个工作日”。

我国创新药临(lin)床(chuang)试验申请和(he)上市申请数量(liang)不断增加，如何进(jin)一步优化审评审批服务？杨悦认为(wei)，关键是(shi)提高审评和(he)沟通效(xiao)率，更加有针对性地服务创新药审批申请。一方面，加强创新药的识(shi)别力度，将审评审批资源(yuan)向最优价值(zhi)的创新药特别是(shi)原创新药倾斜；另一方面，大力发展监管科(ke)学，应用人工智能等先进(jin)工具，提升审评审批效(xiao)率。（记者 申少铁）

《人民日报》（2025年02月21日19版）

责(ze)编：秦雅楠、卢思宇