“10年来，我国医药产(chan)业快速发展，医药研发创新活力显著提升，越来越多的创新药获(huo)批上市。”清华大学药学院研究员、博士生(sheng)导(dao)师杨悦说。

瞄准临床(chuang)需求，产(chan)学研医深度协同

18年前，苏慰国回(hui)国投身自主创新药领域刚两年，在上海浦东新区张江科学城一间咖啡馆内(nei)，经历了无数次“失败”的他突然灵感迸发，于(yu)一张餐巾纸(zhi)上画下新的化学结构式，成为呋喹(kui)替尼的原型。

呋喹(kui)替尼是和黄(huang)医药历经12年中国研发、5年全球临床(chuang)试验、超(chao)20亿元投入研发的创新药，于(yu)2018年9月在国内(nei)获(huo)批上市，是我国首款自主研发的抗结直肠癌(ai)新药。截至2024年底，已在中国（含港澳）、美国、欧盟、日本等(deng)12个全球市场获(huo)批上市。呋喹(kui)替尼海外上市第一年，销售额即达2.9亿美元，全球临床(chuang)需求潜力很大。

“2006年以来，和黄(huang)医药在研发上始终坚持自己的目标和策略，即布局覆(fu)盖(gai)主要瘤种产(chan)品管线。”担任和黄(huang)医药首席执行(xing)官兼首席科学官的苏慰国说，比如结直肠癌(ai)一直以来在全球都缺乏有效(xiao)的治疗(liao)药物(wu)，呋喹(kui)替尼为解决这一医学难题(ti)提供了新的治疗(liao)策略。在和黄(huang)医药现有的产(chan)品管线中，在研产(chan)品覆(fu)盖(gai)了大部分的肿(zhong)瘤和联合适应症研究，7个创新药物(wu)的逾15项研究，将支持提交新药上市申请。

如何选择药品研发方向？“首先应该聚焦未满足的临床(chuang)需求，即患者需要什么药，我们的创新研发就重点攻克这些领域。”上海复星医药（集团）股份有限公司执行(xing)总裁、全球研发中心首席执行(xing)官王兴利说，复星医药瞄准临床(chuang)需求，已上市10余款创新药，为乳腺癌(ai)、肺癌(ai)等(deng)疾(ji)病患者提供更多治疗(liao)选择。

开展产(chan)学研医融合创新研究是和黄(huang)医药成功的重要秘诀(jue)。目前，和黄(huang)医药共覆(fu)盖(gai)12条自主研发管线的100余项临床(chuang)前后和真实世(shi)界研究项目，正在多家医疗(liao)机构进行(xing)，获(huo)上海多项产(chan)学研医联合研究课(ke)题(ti)等(deng)支持。

脑细(xi)胞保护创新药先必新的问世(shi)，也是注重临床(chuang)需求、坚持产(chan)学研医协同创新的结果。

卒中俗称“中风”，分为缺血性卒中和出血性卒中，我国卒中患者六成以上是缺血性卒中。“对急性缺血性卒中的脑细(xi)胞保护治疗(liao)，是半个世(shi)纪以来的世(shi)界难题(ti)。脑细(xi)胞死亡越多，未来残疾(ji)风险越高。”国家神经系统疾(ji)病医疗(liao)质(zhi)量控制中心主任、首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军说。

先必新由神经与肿(zhong)瘤药物(wu)研发全国重点实验室、北京天坛医院、先声药业集团有限公司等(deng)联合研发，是中国研究者创造性解决脑细(xi)胞保护这一世(shi)界性难题(ti)的中国方案。

“药品研发没有固定的模式，关键要从临床(chuang)需求出发。”杨悦认为，从国际药品研发经验看，原创药都是从临床(chuang)开始的。医生(sheng)在治疗(liao)疾(ji)病中缺乏有效(xiao)的药物(wu)，就是药品研发的方向和动(dong)力。当前，大医院对临床(chuang)试验越来越重视，临床(chuang)试验能力不断提升，为创新药研发合作(zuo)提供了更大机遇(yu)。

加大研发投入，吸纳全球研发人才(cai)

“创新，是恒(heng)瑞的生(sheng)命线。没有技(ji)术(shu)创新，就没有恒(heng)瑞的今天。”江苏恒(heng)瑞医药股份有限公司董(dong)事长孙(sun)飘扬说。得益于(yu)科技(ji)创新，恒(heng)瑞医药从一家生(sheng)产(chan)紫(zi)药水的小(xiao)药厂成长为中国制药行(xing)业的龙头企业。

自2011年以来，恒(heng)瑞医药已有18款新分子实体药物(wu)（一类新药）和4款其他创新药（二类新药）在国内(nei)获(huo)批上市，另有90多个自主创新产(chan)品正在临床(chuang)开发、约400项临床(chuang)试验在国内(nei)外开展。

创新药研发既“烧钱”，也耗时间。通(tong)常10亿元的研发投入，耗时10年只有10%的成功率(lu)。新药研发投入大、周期长、失败风险高，药企面临巨大考验。

恒(heng)瑞医药成立以来，始终把科技(ji)创新作(zuo)为第一发展战(zhan)略，持续加大投入力度，累计研发投入超(chao)400亿元。其中，2021年、2022年、2023年研发投入均突破(po)60亿元，占营(ying)收(shou)比保持在20%以上，2024年上半年累计研发投入38.60亿元，同比增长26.23%。

复星医药在研发投入上也不遗余力。2023年，复星医药研发投入共计59.37亿元，2024年前三(san)季度研发投入39.15亿元。王兴利介绍，在自研投入的同时，复星医药实施开放式研发模式，通(tong)过发起设立和管理(li)产(chan)业基金等(deng)方式开展研发项目的孵化和投入，确保药品创新研发的可持续性。其中，新药创新基金参与方包(bao)括社(she)会资本和地方政(zheng)府等(deng)，首期规模15亿元，孵化了10家创新药企。

人才(cai)是研发的根本力量。药企在加大投入的同时，也不断强(qiang)化研发人才(cai)队伍建设。

恒(heng)瑞医药在中国、美国、瑞士等(deng)国家设立了14个研发中心，全球研发团队超(chao)5500人，占公司总人数比重超(chao)1/4，其中近60%拥有硕(shuo)士及以上学历，许多人有在跨国制药公司和研究机构工作(zuo)经验。

复星医药研发人员超(chao)过3400人，其中超(chao)1800人拥有硕(shuo)士及以上学位。复星医药成立全球研发中心，对创新药研发团队及产(chan)品管线进行(xing)统筹管理(li)。

如何激励(li)研发人才(cai)？恒(heng)瑞医药在保障创新药研发的延(yan)续性和稳(wen)定性基础上，建立起鼓励(li)创新的管理(li)体系，形成支持大胆(dan)探索、鼓励(li)担当作(zuo)为的鲜明(ming)导(dao)向。复星医药针对研发业务(wu)特点，形成了创新药研发激励(li)、仿制药CMC（化学成分生(sheng)产(chan)和控制）研发激励(li)、员工持股计划等(deng)激励(li)机制，持续激励(li)和留住关键核心研发人员。

“高校(xiao)需进一步完(wan)善培养机制，为药企输送高质(zhi)量研发人才(cai)。”杨悦建议，药学院应优化学校(xiao)课(ke)程设置，在传统药理(li)、药剂、药化等(deng)药物(wu)研发课(ke)程中，增加药品临床(chuang)试验、药品监管等(deng)课(ke)程，提升学生(sheng)的临床(chuang)试验实操能力；医学院可以增加药物(wu)研发课(ke)程，提升医学生(sheng)的药学理(li)论功底。

强(qiang)化政(zheng)策支持，激发企业创新活力

上午9点，上海张江科学城内(nei)，数万名(ming)生(sheng)物(wu)医药从业人员开始了繁忙(mang)的工作(zuo)。经过30多年的发展，张江科学城已聚集了2300余家生(sheng)物(wu)医药创新企业，成为全国生(sheng)物(wu)医药产(chan)业链最完(wan)整、创新最活跃的区域之一。

一系列支持药品创新的政(zheng)策实施，是张江科学城生(sheng)物(wu)医药产(chan)业快速发展的重要原因。

2011年，张江科学城率(lu)先提出药品上市许可持有人改革需求，2015年上海成为药品上市许可持有人改革试点城市。目前，张江科学城累计有超(chao)过20个一类新药作(zuo)为药品上市许可持有人产(chan)品获(huo)批上市。

“药品上市许可持有人制度将药品上市许可与生(sheng)产(chan)许可分离，允许创新药研发企业将生(sheng)产(chan)外包(bao)给其他企业，在很大程度上解决了很多创新药企在初创期的投入问题(ti)。”和黄(huang)医药执行(xing)副总裁崔昳昤说。

医疗(liao)器(qi)械注册人制度、生(sheng)物(wu)医药研发用物(wu)品进口“白名(ming)单”制度、生(sheng)物(wu)医药特殊物(wu)品入境检疫改革等(deng)一系列创新制度，相继在浦东新区试点试行(xing)。依托浦东新区的先行(xing)先试，张江科学城不断汲取政(zheng)策红利，鼓励(li)创新，加速生(sheng)物(wu)医药产(chan)业发展。

“好的政(zheng)策有力扶持创新药企业发展，药品上市许可持有人制度的推出，让呋喹(kui)替尼至少提前3年进入市场。”崔昳昤说。

优化审评审批服务(wu)也有利于(yu)激发药企创新活力。“对于(yu)药企来说，如果审评审批速度过慢，创新产(chan)品无法(fa)尽早进入临床(chuang)试验并及时上市，很可能错失市场机会。”王兴利表(biao)示，近10年来我国审评审批制度改革成效(xiao)明(ming)显，服务(wu)专业性越来越强(qiang)，效(xiao)率(lu)越来越高。

“恒(heng)瑞医药的创新成果落地，离不开药监部门(men)的帮扶。”孙(sun)飘扬说，近年来，药监部门(men)构建了规范的全流(liu)程沟通(tong)交流(liu)制度，指(zhi)导(dao)企业研发，少走弯路，提高研发效(xiao)率(lu)和成功率(lu)。例如，恒(heng)瑞医药平均每年与药品审评中心有150次左右的沟通(tong)交流(liu)，得到许多业务(wu)指(zhi)导(dao)。

今年1月，国务(wu)院办公厅印发《关于(yu)全面深化药品医疗(liao)器(qi)械监管改革促进医药产(chan)业高质(zhi)量发展的意见》提出：“按(an)照‘提前介入、一企一策、全程指(zhi)导(dao)、研审联动(dong)’要求，审评审批资源更多向临床(chuang)急需的重点创新药和医疗(liao)器(qi)械倾斜”；“省(sheng)级药品监管部门(men)提出申请，国家药监局同意后，在部分地区开展优化创新药临床(chuang)试验审评审批试点，将审评审批时限由60个工作(zuo)日缩短为30个工作(zuo)日”。

我国创新药临床(chuang)试验申请和上市申请数量不断增加，如何进一步优化审评审批服务(wu)？杨悦认为，关键是提高审评和沟通(tong)效(xiao)率(lu)，更加有针对性地服务(wu)创新药审批申请。一方面，加强(qiang)创新药的识别力度，将审评审批资源向最优价值的创新药特别是原创新药倾斜；另一方面，大力发展监管科学，应用人工智能等(deng)先进工具，提升审评审批效(xiao)率(lu)。