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细胞与基因疗法赛道正火。据动脉橙(cheng)数据库(ku),去年全球有157家(jia)细胞与基因疗法企业完成171次融资,累(lei)计募资超51.9亿美(mei)元,成为医疗健(jian)康行业中融资总金额、交易活(huo)跃度最高额细分领域(yu)。特宝生物(wu)也(ye)在近日(ri)发布(bu)公告,全资子(zi)公司(si)伯赛基因拟以自(zi)有资金收购Skyline Therapeutics Limited(简称“九天(tian)开曼”)及其下属公司(si)资产(chan)。而九天(tian)开曼为全球性临床阶段基因疗法公司(si),多款(kuan)基因疗法在研。
九天(tian)开曼尚无产(chan)品上市
此次收购采(cai)用公司(si)合并的方式实施,伯赛基因将(jiang)在开曼群岛设立(li)一家(jia)全资子(zi)公司(si),在交割条件全部(bu)满足(zu)后,由该全资子(zi)公司(si)与九天(tian)开曼实施合并,合并后九天(tian)开曼成为伯赛基因全资子(zi)公司(si)。对价包括合并对价及附(fu)加(jia)合并对价,其中,合并对价为1500万(wan)美(mei)元,附(fu)加(jia)合并对价为在协议约定条件满足(zu)时,由最高不超过4300万(wan)美(mei)元的开发和销售里程碑款(kuan)、再许可提成和按年净销售额个(ge)位数百分比计算的销售提成构成。
九天(tian)开曼目前尚未有产(chan)品上市,2023年、2024年营收分别仅(jin)有6783.28美(mei)元、50509.21美(mei)元,净利润分别为-3186.07万(wan)美(mei)元、-2317.62万(wan)美(mei)元。从研发管线来(lai)看,九天(tian)开曼重点布(bu)局(ju)腺相关病毒(AAV)基因治疗技术平台和产(chan)品管线,包括新一代SMN基因替代疗法治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)基因治疗项目(处(chu)于临床研究(jiu)阶段),具有优越(yue)肝脏(zang)靶向性治疗肝豆状(zhuang)核(he)变(bian)性的基因疗法、治疗遗传性视(shi)网膜病变(bian)的突破性眼科基因疗法以及遗传性心肌病基因疗法等覆盖神(shen)经(jing)、代谢、眼科、心血管等疾(ji)病领域(yu)的管线产(chan)品。
特宝生物(wu)集中于重组蛋白(bai)质及其长效(xiao)修饰药物(wu)的研发,重点聚焦乙肝临床治愈领域(yu),同时推进多个(ge)项目研究(jiu)进度。除此之外,特宝生物(wu)还在开发针对生长激素缺(que)乏症、慢性肾功能不全导致的贫血、肿瘤、过敏等相关呼吸道疾(ji)病、降(jiang)低新冠病毒暴露后的感染风险等领域(yu)的新药研发。2024年前三季度,特宝生物(wu)研发投入合计2.25亿元,占营收比11.52%。
从业绩上来(lai)看,特宝生物(wu)近年来(lai)净利润持续攀升,近4年归母净利润增(zeng)长率均为两位数,从2020年的1.17亿元增(zeng)长至2023年5.55亿元,2024年预计归母净利润8.1亿元-8.4亿元,同比预增(zeng)45.83%-51.23%。特宝生物(wu)业绩持续增(zeng)长,主要得(de)益(yi)于旗下拥有的中国第一个(ge)具有完全自(zi)主知(zhi)识产(chan)权的长效(xiao)干扰素药物(wu)派格宾,该产(chan)品是目前慢性乙肝抗病毒治疗的一线用药。其自(zi)主研发的长效(xiao)升白(bai)药珮(pei)金(拓培非格司(si)亭注射液)2023年获批上市后,目前也(ye)已进入销售放(fang)量阶段,助推业绩增(zeng)长。
多年来(lai)聚焦免疫和代谢领域(yu)的特宝生物(wu),为何(he)选择入局(ju)细胞与基因疗法领域(yu)?特宝生物(wu)表示,公司(si)聚焦主业的同时不断(duan)延伸增(zeng)长边界。九天(tian)开曼是一家(jia)专(zhuan)注于前沿基因治疗技术的创新型企业,其自(zi)主创建的AAV平台可用于新型AAV衣壳开发和载体设计构建、针对多个(ge)疾(ji)病领域(yu)开发新疗法,核(he)心管理团队拥有丰富的研发和管理经(jing)验,具备独立(li)的创新研发能力、全球临床开发和注册及完善(shan)的工(gong)艺(yi)开发、生产(chan)和质量管理体系。本次交易符合公司(si)整体战略规划,丰富了公司(si)的技术平台和研发管线,进一步提高公司(si)在生物(wu)技术领域(yu)的持续创新和发展(zhan)能力。
基因疗法近年发展(zhan)迅猛
据BCC Research的报告,全球细胞与基因疗法市场预计到(dao)2028年将(jiang)达(da)到(dao)233亿美(mei)元,年均复合增(zeng)长率为26.4%。全球范(fan)围内已有54款(kuan)基因疗法获批上市,其中包括17款(kuan)体外基因疗法、16款(kuan)基于病毒载体的体内基因疗法、19款(kuan)小核(he)酸药物(wu)和2款(kuan)其他类型的药物(wu)。
目前全球基因疗法市场主要有渤(bo)健(jian)、诺华、吉利德(de)等公司(si)主导,中国起步较晚。但2024年基因疗法发展(zhan)迅猛,据不完全统计,有25项基因疗法候选产(chan)品获批临床试验,其中有7项基因疗法的临床试验申请同时在中国和美(mei)国获批,覆盖眼科疾(ji)病、血液疾(ji)病、神(shen)经(jing)退行性疾(ji)病等领域(yu),使(shi)用AAV作为载体的就有16项,九天(tian)开曼正是基于其自(zi)主创建的AAV平台在开发新疗法。另据新京报记者不完全统计,仅(jin)仅(jin)在眼科AAV基因疗法的黄金赛道上,国内就有超20家(jia)企业在布(bu)局(ju),除了九天(tian)生物(wu)外,还有纽福斯生物(wu)、朗信生物(wu)、嘉因生物(wu)、天(tian)泽云泰、康弘药业、中因科技、辉大基因等。
融资方面,动脉橙(cheng)数据库(ku)显示,2024年,国内共有70家(jia)基因与细胞疗法企业完成了75笔融资交易,涉及金额超8.1亿美(mei)元。九天(tian)开曼的股东(dong)中也(ye)不乏知(zhi)名投资机构,包括红(hong)杉(shan)资本、高瓴资本等机构。
特宝生物(wu)借收购入局(ju)基因疗法,但目前九天(tian)开曼尚未盈利,且维持研发需(xu)要投入较高费用,一旦合并报表范(fan)围,将(jiang)对其现有资产(chan)负债结构、收入规模、盈利能力及各(ge)项财务指标产(chan)生一定影响(xiang)。两家(jia)公司(si)整合也(ye)存在风险,特宝生物(wu)在公告中坦言(yan),公司(si)与九天(tian)开曼在企业文(wen)化、管理制度等方面存在一定的差异(yi),能否快速融合发挥协同效(xiao)应,尚存在一定的不确定性。
新京报记者 王卡拉(la)
校对 柳宝庆