瞄准(zhun)临床需求，产学研医(yi)深度协同

18年前，苏慰国回国投身自主创新药(yao)领域刚两年，在上海浦东新区张江科学城一间咖啡馆内，经历了无数次“失败(bai)”的他(ta)突然灵感迸发，于一张餐巾纸上画下(xia)新的化学结构(gou)式，成为呋(fu)喹替尼的原型。

呋(fu)喹替尼是和黄(huang)医(yi)药(yao)历经12年中国研发、5年全球临床试(shi)验、超(chao)20亿元投入研发的创新药(yao)，于2018年9月在国内获批上市，是我国首款自主研发的抗结直肠癌新药(yao)。截至2024年底，已在中国（含港澳）、美国、欧盟(meng)、日本等12个全球市场(chang)获批上市。呋(fu)喹替尼海外上市第一年，销售额即达2.9亿美元，全球临床需求潜力很大。

“2006年以来(lai)，和黄(huang)医(yi)药(yao)在研发上始终坚持自己的目标和策略，即布局覆盖主要瘤种产品管线(xian)。”担任和黄(huang)医(yi)药(yao)首席执行官兼首席科学官的苏慰国说，比如(ru)结直肠癌一直以来(lai)在全球都缺乏有(you)效的治(zhi)疗药(yao)物，呋(fu)喹替尼为解决这一医(yi)学难(nan)题提供了新的治(zhi)疗策略。在和黄(huang)医(yi)药(yao)现有(you)的产品管线(xian)中，在研产品覆盖了大部分的肿瘤和联合适应症研究，7个创新药(yao)物的逾15项研究，将支持提交新药(yao)上市申请(qing)。

如(ru)何选择药(yao)品研发方向(xiang)？“首先应该聚焦未满足的临床需求，即患者需要什么药(yao)，我们的创新研发就重点攻克这些(xie)领域。”上海复(fu)星医(yi)药(yao)（集团）股份有(you)限(xian)公司执行总裁、全球研发中心首席执行官王兴利说，复(fu)星医(yi)药(yao)瞄准(zhun)临床需求，已上市10余款创新药(yao)，为乳腺癌、肺癌等疾病患者提供更(geng)多(duo)治(zhi)疗选择。

开(kai)展产学研医(yi)融合创新研究是和黄(huang)医(yi)药(yao)成功的重要秘诀。目前，和黄(huang)医(yi)药(yao)共覆盖12条自主研发管线(xian)的100余项临床前后和真实(shi)世界研究项目，正在多(duo)家医(yi)疗机构(gou)进行，获上海多(duo)项产学研医(yi)联合研究课题等支持。

脑细胞保护创新药(yao)先必新的问(wen)世，也是注(zhu)重临床需求、坚持产学研医(yi)协同创新的结果。

卒中俗称“中风”，分为缺血性卒中和出血性卒中，我国卒中患者六成以上是缺血性卒中。“对(dui)急性缺血性卒中的脑细胞保护治(zhi)疗，是半个世纪以来(lai)的世界难(nan)题。脑细胞死亡越多(duo)，未来(lai)残疾风险越高。”国家神经系统疾病医(yi)疗质量(liang)控制中心主任、首都医(yi)科大学附属北京天坛医(yi)院院长王拥军说。

先必新由神经与肿瘤药(yao)物研发全国重点实(shi)验室、北京天坛医(yi)院、先声药(yao)业集团有(you)限(xian)公司等联合研发，是中国研究者创造性解决脑细胞保护这一世界性难(nan)题的中国方案。

“药(yao)品研发没有(you)固定的模式，关键要从临床需求出发。”杨悦认为，从国际药(yao)品研发经验看(kan)，原创药(yao)都是从临床开(kai)始的。医(yi)生在治(zhi)疗疾病中缺乏有(you)效的药(yao)物，就是药(yao)品研发的方向(xiang)和动力。当前，大医(yi)院对(dui)临床试(shi)验越来(lai)越重视，临床试(shi)验能力不断提升，为创新药(yao)研发合作提供了更(geng)大机遇。

加大研发投入，吸纳(na)全球研发人(ren)才

“创新，是恒瑞(rui)的生命线(xian)。没有(you)技术创新，就没有(you)恒瑞(rui)的今天。”江苏恒瑞(rui)医(yi)药(yao)股份有(you)限(xian)公司董事长孙(sun)飘扬说。得益于科技创新，恒瑞(rui)医(yi)药(yao)从一家生产紫药(yao)水的小药(yao)厂成长为中国制药(yao)行业的龙头企业。

自2011年以来(lai)，恒瑞(rui)医(yi)药(yao)已有(you)18款新分子实(shi)体药(yao)物（一类新药(yao)）和4款其(qi)他(ta)创新药(yao)（二类新药(yao)）在国内获批上市，另有(you)90多(duo)个自主创新产品正在临床开(kai)发、约400项临床试(shi)验在国内外开(kai)展。

创新药(yao)研发既(ji)“烧钱”，也耗时间。通常10亿元的研发投入，耗时10年只有(you)10%的成功率。新药(yao)研发投入大、周期长、失败(bai)风险高，药(yao)企面临巨大考验。

恒瑞(rui)医(yi)药(yao)成立以来(lai)，始终把(ba)科技创新作为第一发展战略，持续加大投入力度，累计研发投入超(chao)400亿元。其(qi)中，2021年、2022年、2023年研发投入均突破60亿元，占营(ying)收(shou)比保持在20%以上，2024年上半年累计研发投入38.60亿元，同比增长26.23%。

复(fu)星医(yi)药(yao)在研发投入上也不遗余力。2023年，复(fu)星医(yi)药(yao)研发投入共计59.37亿元，2024年前三季度研发投入39.15亿元。王兴利介绍，在自研投入的同时，复(fu)星医(yi)药(yao)实(shi)施开(kai)放式研发模式，通过发起设立和管理产业基金等方式开(kai)展研发项目的孵化和投入，确(que)保药(yao)品创新研发的可持续性。其(qi)中，新药(yao)创新基金参与方包括社会资(zi)本和地方政(zheng)府等，首期规模15亿元，孵化了10家创新药(yao)企。

人(ren)才是研发的根本力量(liang)。药(yao)企在加大投入的同时，也不断强化研发人(ren)才队伍建设。

恒瑞(rui)医(yi)药(yao)在中国、美国、瑞(rui)士(shi)等国家设立了14个研发中心，全球研发团队超(chao)5500人(ren)，占公司总人(ren)数比重超(chao)1/4，其(qi)中近60%拥有(you)硕士(shi)及以上学历，许多(duo)人(ren)有(you)在跨国制药(yao)公司和研究机构(gou)工作经验。

复(fu)星医(yi)药(yao)研发人(ren)员超(chao)过3400人(ren)，其(qi)中超(chao)1800人(ren)拥有(you)硕士(shi)及以上学位。复(fu)星医(yi)药(yao)成立全球研发中心，对(dui)创新药(yao)研发团队及产品管线(xian)进行统筹管理。

如(ru)何激励研发人(ren)才？恒瑞(rui)医(yi)药(yao)在保障(zhang)创新药(yao)研发的延续性和稳定性基础上，建立起鼓(gu)励创新的管理体系，形成支持大胆探索、鼓(gu)励担当作为的鲜明导向(xiang)。复(fu)星医(yi)药(yao)针对(dui)研发业务特点，形成了创新药(yao)研发激励、仿制药(yao)CMC（化学成分生产和控制）研发激励、员工持股计划等激励机制，持续激励和留住关键核心研发人(ren)员。

“高校需进一步完善培养机制，为药(yao)企输送高质量(liang)研发人(ren)才。”杨悦建议，药(yao)学院应优化学校课程设置，在传统药(yao)理、药(yao)剂、药(yao)化等药(yao)物研发课程中，增加药(yao)品临床试(shi)验、药(yao)品监管等课程，提升学生的临床试(shi)验实(shi)操能力；医(yi)学院可以增加药(yao)物研发课程，提升医(yi)学生的药(yao)学理论功底。

强化政(zheng)策支持，激发企业创新活力

上午9点，上海张江科学城内，数万名生物医(yi)药(yao)从业人(ren)员开(kai)始了繁忙的工作。经过30多(duo)年的发展，张江科学城已聚集了2300余家生物医(yi)药(yao)创新企业，成为全国生物医(yi)药(yao)产业链最(zui)完整、创新最(zui)活跃的区域之一。

一系列支持药(yao)品创新的政(zheng)策实(shi)施，是张江科学城生物医(yi)药(yao)产业快(kuai)速发展的重要原因。

2011年，张江科学城率先提出药(yao)品上市许可持有(you)人(ren)改革需求，2015年上海成为药(yao)品上市许可持有(you)人(ren)改革试(shi)点城市。目前，张江科学城累计有(you)超(chao)过20个一类新药(yao)作为药(yao)品上市许可持有(you)人(ren)产品获批上市。

“药(yao)品上市许可持有(you)人(ren)制度将药(yao)品上市许可与生产许可分离，允许创新药(yao)研发企业将生产外包给其(qi)他(ta)企业，在很大程度上解决了很多(duo)创新药(yao)企在初创期的投入问(wen)题。”和黄(huang)医(yi)药(yao)执行副总裁崔(cui)昳昤说。

医(yi)疗器械注(zhu)册人(ren)制度、生物医(yi)药(yao)研发用物品进口“白名单”制度、生物医(yi)药(yao)特殊物品入境检疫改革等一系列创新制度，相继在浦东新区试(shi)点试(shi)行。依托浦东新区的先行先试(shi)，张江科学城不断汲取政(zheng)策红利，鼓(gu)励创新，加速生物医(yi)药(yao)产业发展。

“好的政(zheng)策有(you)力扶持创新药(yao)企业发展，药(yao)品上市许可持有(you)人(ren)制度的推出，让呋(fu)喹替尼至少提前3年进入市场(chang)。”崔(cui)昳昤说。

优化审评审批服务也有(you)利于激发药(yao)企创新活力。“对(dui)于药(yao)企来(lai)说，如(ru)果审评审批速度过慢，创新产品无法尽早进入临床试(shi)验并及时上市，很可能错(cuo)失市场(chang)机会。”王兴利表示，近10年来(lai)我国审评审批制度改革成效明显，服务专业性越来(lai)越强，效率越来(lai)越高。

“恒瑞(rui)医(yi)药(yao)的创新成果落地，离不开(kai)药(yao)监部门的帮扶。”孙(sun)飘扬说，近年来(lai)，药(yao)监部门构(gou)建了规范的全流程沟通交流制度，指导企业研发，少走弯(wan)路(lu)，提高研发效率和成功率。例如(ru)，恒瑞(rui)医(yi)药(yao)平均每(mei)年与药(yao)品审评中心有(you)150次左右的沟通交流，得到许多(duo)业务指导。

今年1月，国务院办公厅印发《关于全面深化药(yao)品医(yi)疗器械监管改革促进医(yi)药(yao)产业高质量(liang)发展的意见》提出：“按照‘提前介入、一企一策、全程指导、研审联动’要求，审评审批资(zi)源更(geng)多(duo)向(xiang)临床急需的重点创新药(yao)和医(yi)疗器械倾斜(xie)”；“省级(ji)药(yao)品监管部门提出申请(qing)，国家药(yao)监局同意后，在部分地区开(kai)展优化创新药(yao)临床试(shi)验审评审批试(shi)点，将审评审批时限(xian)由60个工作日缩短为30个工作日”。

我国创新药(yao)临床试(shi)验申请(qing)和上市申请(qing)数量(liang)不断增加，如(ru)何进一步优化审评审批服务？杨悦认为，关键是提高审评和沟通效率，更(geng)加有(you)针对(dui)性地服务创新药(yao)审批申请(qing)。一方面，加强创新药(yao)的识别力度，将审评审批资(zi)源向(xiang)最(zui)优价值的创新药(yao)特别是原创新药(yao)倾斜(xie)；另一方面，大力发展监管科学，应用人(ren)工智(zhi)能等先进工具，提升审评审批效率。（记者 申少铁）

《人(ren)民日报》（2025年02月21日19版）

责编：秦雅楠、卢思宇