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威海蓝海银行有限公司退款客服电话
2025-02-23 00:38:21
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新华社(she)洛杉矶2月17日电(dian) 一个国际研究团队近日在(zai)美国《科学·转化医学》杂志上报告说,他们新开发的一种(zhong)基因编辑疗法(fa)在(zai)小鼠实(shi)验中可提高正确修(xiu)复的肝细胞比例。这有望为数百种(zhong)遗传疾病提供新的治疗方案。

目前,基因编辑疗法(fa)已经被用于治疗某些罕见的遗传疾病,但(dan)其基本机制主要是通过破坏或使有缺陷的基因失活,而不是直接(jie)修(xiu)复导致疾病的基因突(tu)变,并且这些疗法(fa)费用高昂。

美国莱斯大学和贝勒大学医学院领衔(xian)的一个国际研究团队最新开发出(chu)一种(zhong)名为“修(xiu)复驱动”的基因编辑疗法(fa),通过暂时抑制肝细胞存活所必需的富(fu)马酰(xian)乙酰(xian)乙酸水(shui)解酶(mei)(FAH)基因等(deng)一系列过程,让(rang)只(zhi)有经过基因编辑的肝细胞得以存活并增(zeng)殖,未编辑或错误(wu)编辑的肝细胞则会被逐步淘汰(tai)。研究人员比喻说,这就像在(zai)一场比赛中,给了基因编辑过的细胞先发优势。

研究人员通过小鼠实(shi)验发现,新疗法(fa)能将(jiang)正确修(xiu)复的肝细胞比例从传统方法(fa)的约1%提高到25%以上,并能进一步促进肝脏的再生。

研究人员表示,新疗法(fa)提供的解决方案可应用于由肝脏基因突(tu)变引起的多种(zhong)疾病,但(dan)仍需进一步研究以推进临(lin)床应用。

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