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新华社上海(hai)2月21日电（记者袁全、吴(wu)振东）国家神经疾病医学中(zhong)心、脑功能(neng)与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队近(jin)日发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2并筛选出候选药物，未来有望用于对帕金森病进行早期干预，造福帕金森病患者。北京时间2月21日，相关成果发表在《科学》上。

帕金森病是仅次于阿(a)尔茨海(hai)默病的第二大神经退行性疾病，严重影响(xiang)患者日常生活，致残率和死(si)亡率较高，我国患者基数庞大。既往研究发现，病理性α-突触核(he)蛋(dan)白在脑内异常聚集传播是该病核(he)心机制，传统疗法仅能(neng)缓解症状无法延缓病程。郁金泰团队历时5年(nian)攻关，发现神经元膜受体FAM171A2蛋(dan)白是致病蛋(dan)白传播的“智能(neng)识别门”，其含量与患者脑内病理蛋(dan)白水(shui)平(ping)呈正相关。通过转基因动(dong)物实验证实，抑(yi)制该蛋(dan)白可有效控制帕金森样症状进展。

基于这一(yi)发现，研究团队运用人工智能(neng)技术对7000余种化合物进行筛选，锁定候选药物bemcentinib。体外及动(dong)物实验表明，该小分子药物可阻断FAM171A2与致病蛋(dan)白结合，抑(yi)制多巴胺能(neng)神经元对病理蛋(dan)白的摄取。《科学》评价称，该研究成果提(ti)供了阻断病理传播并延缓疾病进展的潜在治疗方法，是一(yi)项非常有趣、新颖、重要且具有转化意义的研究。

“这项发现有望在疾病早期阶段阻断病理进程，构建‘标本兼治’的治疗新体系。”郁金泰教授表示，团队已为研究成果申请国际专利，并计划在接下来的几年(nian)内，集中(zhong)力量开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，进一(yi)步将相关成果推向临床试验和临床应用，推动(dong)建立有效阻断疾病进展的创新疗法。研究成果还可为阿(a)尔茨海(hai)默病等神经退行性疾病提(ti)供新治疗思路。（完）