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近期,复旦(dan)大学附属华山(shan)医(yi)院郁金泰团队通过5年的临(lin)床(chuang)和基础研究获得重大科研突破,在全球首次发现了(le)帕金森病全新治疗靶点FAM171A2。此次研究发现的全新治疗靶点和候选新药有望从疾病早(zao)期对帕金森病进行干预,延缓疾病进展。
相关研究成果于北京(jing)时(shi)间2月21日在线发表于国际学术期刊Science(《科学》)。
帕金森病患病人数持(chi)续攀升
帕金森病是仅次于阿尔茨海(hai)默病的第二(er)常见的神(shen)经退行性疾病,严重影(ying)响患者日常生活。全球帕金森病患病人数预计(ji)将从2015年的700万左右增至2040年的1300万,我国帕金森病患者总数约占全球一半。
传统药物和手术治疗都只是针对帕金森病的症(zheng)状进行治疗,不能(neng)延缓疾病进展,因而进一步(bu)研究帕金森病致病的深(shen)层原因并开展针对性治疗,成为全球相关领域科学家竞(jing)相探索的战略高地。
帕金森发病机理
病理性α-突触核蛋白是帕金森病的关键(jian)致病蛋白,在病理条件下(xia):
正常的α-突触核蛋白单体会发生错误折(she)叠,并聚集在一起形(xing)成纤维,破坏神(shen)经元的正常功能(neng)并导致其死(si)亡。
它还(hai)会像“种子”一样播散,入侵邻近的正常神(shen)经元,诱(you)导更多脑区α-突触核蛋白聚集和神(shen)经元死(si)亡。
当致病蛋白传播到中脑黑质区域时(shi),可导致多巴胺能(neng)神(shen)经元死(si)亡,从而出现动作迟缓、静止性震颤(chan)、肌强直等(deng)运动症(zheng)状;当传播到大脑皮层时(shi),会出现记忆力下(xia)降等(deng)认(ren)知障碍症(zheng)状。
如果能(neng)尽早(zao)阻断病理性α-突触核蛋白的传播过程,就(jiu)可延缓帕金森病的进展。
帕金森病病程进展机制及干预手段
全球首次发现帕金森病全新治疗靶点
复旦(dan)大学附属华山(shan)医(yi)院郁金泰团队经过5年研究,明确了(le)帕金森关键(jian)致病蛋白——病理性α-突触核蛋白在神(shen)经元间的传播“导火索”,并发现了(le)抑制其传播过程的候选新药,为帕金森病治疗提供了(le)新思路。
研究团队经过系列研究证实了(le)神(shen)经元膜受体FAM171A2蛋白是促进病理性α-突触核蛋白传播的关键(jian),在全球首次揭示(shi)了(le)FAM171A2蛋白与α-突触核蛋白的结合机制。
此次研究发现有望在疾病的临(lin)床(chuang)前期、前驱期和临(lin)床(chuang)期,通过靶向抑制原创新靶点FAM171A2,阻断病理性α-突触核蛋白传播,延缓帕金森病进展。开发靶向FAM171A2新药,还(hai)可构(gou)建更完善的帕金森病标(biao)本兼(jian)治的治疗新体系。
在这一成果基础上,郁金泰团队申请了(le)基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利,接(jie)下(xia)来,将全面、系统地开展寻(xun)找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临(lin)床(chuang)前研发工作,并进一步(bu)将相关成果推向临(lin)床(chuang)试验和临(lin)床(chuang)应(ying)用。
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患帕金森病后,可能(neng)会出现哪些症(zheng)状?
帕金森病具有运动症(zheng)状和非运动症(zheng)状,其中运动症(zheng)状是诊断帕金森病的门槛(kan)。
静止性震颤(chan)
很多患者出现手的颤(chan)抖,术语称为震颤(chan)。手指如同数钱(qian)和搓药丸,幅度不定,频率大概(gai)每秒4~6次,多以粗大的震颤(chan)动作为主,会逐(zhu)渐蔓延到四肢,肌肉僵直。也见于下(xia)颌、唇等(deng)部(bu)位。
震颤(chan)并非所有帕金森病患者必(bi)备的特点。有些患者就(jiu)仅有肢体的僵硬感,没有震颤(chan),被称为非震颤(chan)型帕金森。
动作迟缓及减少
在帕金森病的众多症(zheng)状中,动作迟缓是核心症(zheng)状。比如:自主运动如行走时(shi)上肢的摆动、起床(chuang)、翻身等(deng)日常活动减慢(man);刷牙等(deng)精(jing)细动作不灵活;异常步(bu)态,走路摇晃小碎步(bu),缺少正常行走时(shi)伴随的手臂前后摆动,转弯时(shi)常出现不稳,停止行走时(shi)出现困难。
帕金森病的非运动症(zheng)状包(bao)括(kuo)嗅觉失灵、情绪低落、睡眠问题(ti)等(deng),其中最常见的是焦虑和抑郁。约70%的帕金森患者伴有焦虑症(zheng)状,常感到紧张不安、坐立不宁等(deng);约50%存在抑郁症(zheng)状,常表现为兴趣减低、食欲减退、易疲劳(lao)等(deng)。
帕金森病如何预防?
预防帕金森,可以试试这些方法(fa):
发现有上肢震颤(chan)、手抖等(deng)先期征兆要及时(shi)到医(yi)院就(jiu)诊。
多做主动运动。运动可以防止和推迟关节强直和肢体挛缩(suo)。
多吃蔬菜、水(shui)果等(deng)。避免刺(ci)激性食物及烟酒以减轻便秘,克服情绪激动、紧张,保持(chi)愉(yu)快的心境。
认(ren)真治疗高血(xue)压、糖尿病、高脂血(xue)症(zheng)。
此外(wai),适当饮用咖啡也可以预防帕金森病。咖啡中含有大量咖啡因,咖啡因可以通过拮抗大脑中的相关受体以起到预防作用。
6个动作自测是否有帕金森病风险
第一个动作:用尽可能(neng)快的速度做握(wo)拳、张开的动作,尽量打开,连续做10次,观(guan)察是否越做越慢(man),或者有手张不开的情况;
第二(er)个动作:用尽可能(neng)快的速度做拇(mu)指与食指对指的动作,尽量打开,连续做10次,观(guan)察两手动作是否协调;
第三个动作:伸直双臂双手,做翻转手心手背的动作,观(guan)察是否存在两手动作停顿,或幅度减小的情况;
第四个动作:直腿(tui)抬高,尽量抬高10厘米,连续落地10次,观(guan)察是否存在幅度越来越小,或者抬不起来的情况;
第五个动作:脚掌拍地,脚跟着地,抬起一侧脚尖,重复脚尖点地动作,连续做10次,观(guan)察是否出现停顿,或者幅度越来越小的趋(qu)势。
第六个动作:双手抱肩从椅子上站起来,观(guan)察是否有动作变(bian)慢(man),或者站不起来的情况。
关于帕金森病,这些理解是错误的!
帕金森病=老(lao)年痴呆?错!
老(lao)年痴呆主要症(zheng)状是智力下(xia)降、记忆力减退,患者常常疑神(shen)疑鬼,而帕金森病患者的智力和记忆力都是正常的,主要症(zheng)状是肌肉僵硬、手抖、动作迟缓等(deng)。
手抖=帕金森病?错!
很多人认(ren)为,手抖可能(neng)是得了(le)帕金森病。据医(yi)生介绍,手抖并不等(deng)同于帕金森病,运动迟缓才是帕金森病的核心症(zheng)状。
得了(le)帕金森病寿命(ming)缩(suo)短?错!
虽然帕金森病目前无法(fa)根治,可能(neng)严重影(ying)响患者日常生活工作,但帕金森病本身不是一种致命(ming)的疾病,一般(ban)不会影(ying)响寿命(ming)。
转自央视新闻(wen)微信
来源:经济日报