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新华社洛杉矶(ji)2月17日电　一个国(guo)际研究团(tuan)队近日在美国(guo)《科学·转化医学》杂志上报告(gao)说，他们新开发的一种(zhong)基因(yin)编辑疗法在小(xiao)鼠实验中可提高正确修复的肝细胞(bao)比例。这有望(wang)为数(shu)百种(zhong)遗传疾(ji)病提供新的治疗方案。

目前(qian)，基因(yin)编辑疗法已经被(bei)用于治疗某些罕见的遗传疾(ji)病，但其基本机制主要是通过破坏或使有缺陷的基因(yin)失活，而不是直接修复导致疾(ji)病的基因(yin)突(tu)变，并且(qie)这些疗法费用高昂(ang)。

美国(guo)莱斯大学和贝勒大学医学院领衔的一个国(guo)际研究团(tuan)队最新开发出一种(zhong)名为“修复驱动”的基因(yin)编辑疗法，通过暂时抑制肝细胞(bao)存活所必需的富马酰乙酰乙酸水(shui)解酶（FAH）基因(yin)等一系列过程，让只有经过基因(yin)编辑的肝细胞(bao)得以(yi)存活并增殖，未(wei)编辑或错误编辑的肝细胞(bao)则(ze)会被(bei)逐步淘(tao)汰。研究人员比喻说，这就像在一场比赛中，给了基因(yin)编辑过的细胞(bao)先发优势。

研究人员通过小(xiao)鼠实验发现，新疗法能将正确修复的肝细胞(bao)比例从传统方法的约1%提高到25%以(yi)上，并能进一步促进肝脏的再生。

研究人员表示，新疗法提供的解决方案可应(ying)用于由肝脏基因(yin)突(tu)变引起的多种(zhong)疾(ji)病，但仍需进一步研究以(yi)推进临床应(ying)用。