“10年来，我国(guo)医药产业(ye)快速发展，医药研发创(chuang)新活力显著提(ti)升，越来越多的创(chuang)新药获批上市(shi)。”清华大学药学院研究(jiu)员、博士生导师杨悦说(shuo)。

瞄准临(lin)床需求(qiu)，产学研医深度协同

18年前，苏慰国(guo)回国(guo)投身自主创(chuang)新药领域刚两(liang)年，在(zai)上海浦东(dong)新区张(zhang)江科学城一间咖啡馆内，经历了无数次(ci)“失败”的他突然(ran)灵感迸发，于一张(zhang)餐巾纸上画下新的化学结(jie)构(gou)式，成为呋喹替尼的原型。

呋喹替尼是(shi)和(he)黄医药历经12年中(zhong)国(guo)研发、5年全球临(lin)床试验、超20亿元投入研发的创(chuang)新药，于2018年9月在(zai)国(guo)内获批上市(shi)，是(shi)我国(guo)首款自主研发的抗结(jie)直肠癌新药。截至(zhi)2024年底，已在(zai)中(zhong)国(guo)（含港澳(ao)）、美国(guo)、欧(ou)盟、日本等12个全球市(shi)场获批上市(shi)。呋喹替尼海外上市(shi)第一年，销(xiao)售额即达(da)2.9亿美元，全球临(lin)床需求(qiu)潜力很大。

“2006年以(yi)来，和(he)黄医药在(zai)研发上始终坚持自己的目标和(he)策略，即布局覆(fu)盖主要瘤种产品管线。”担任和(he)黄医药首席执行官兼首席科学官的苏慰国(guo)说(shuo)，比(bi)如(ru)结(jie)直肠癌一直以(yi)来在(zai)全球都缺乏有效的治疗药物，呋喹替尼为解决这一医学难题提(ti)供了新的治疗策略。在(zai)和(he)黄医药现有的产品管线中(zhong)，在(zai)研产品覆(fu)盖了大部分的肿(zhong)瘤和(he)联合适(shi)应症(zheng)研究(jiu)，7个创(chuang)新药物的逾(yu)15项研究(jiu)，将支持提(ti)交新药上市(shi)申(shen)请。

如(ru)何选择药品研发方(fang)向？“首先(xian)应该聚焦未(wei)满足的临(lin)床需求(qiu)，即患者需要什么药，我们的创(chuang)新研发就重点攻克这些领域。”上海复星医药（集团(tuan)）股份有限公司执行总裁(cai)、全球研发中(zhong)心首席执行官王兴利说(shuo)，复星医药瞄准临(lin)床需求(qiu)，已上市(shi)10余款创(chuang)新药，为乳(ru)腺(xian)癌、肺癌等疾病患者提(ti)供更多治疗选择。

开(kai)展产学研医融合创(chuang)新研究(jiu)是(shi)和(he)黄医药成功的重要秘诀。目前，和(he)黄医药共(gong)覆(fu)盖12条(tiao)自主研发管线的100余项临(lin)床前后和(he)真实世界研究(jiu)项目，正在(zai)多家医疗机构(gou)进行，获上海多项产学研医联合研究(jiu)课题等支持。

脑细(xi)胞保护创(chuang)新药先(xian)必新的问世，也是(shi)注重临(lin)床需求(qiu)、坚持产学研医协同创(chuang)新的结(jie)果。

卒中(zhong)俗称“中(zhong)风”，分为缺血性卒中(zhong)和(he)出血性卒中(zhong)，我国(guo)卒中(zhong)患者六成以(yi)上是(shi)缺血性卒中(zhong)。“对急性缺血性卒中(zhong)的脑细(xi)胞保护治疗，是(shi)半个世纪以(yi)来的世界难题。脑细(xi)胞死亡越多，未(wei)来残疾风险越高(gao)。”国(guo)家神经系统疾病医疗质量(liang)控制(zhi)中(zhong)心主任、首都医科大学附属北京天坛医院院长(chang)王拥军说(shuo)。

先(xian)必新由(you)神经与肿(zhong)瘤药物研发全国(guo)重点实验室、北京天坛医院、先(xian)声药业(ye)集团(tuan)有限公司等联合研发，是(shi)中(zhong)国(guo)研究(jiu)者创(chuang)造性解决脑细(xi)胞保护这一世界性难题的中(zhong)国(guo)方(fang)案(an)。

“药品研发没(mei)有固定(ding)的模式，关键要从临(lin)床需求(qiu)出发。”杨悦认为，从国(guo)际药品研发经验看，原创(chuang)药都是(shi)从临(lin)床开(kai)始的。医生在(zai)治疗疾病中(zhong)缺乏有效的药物，就是(shi)药品研发的方(fang)向和(he)动力。当前，大医院对临(lin)床试验越来越重视，临(lin)床试验能力不断(duan)提(ti)升，为创(chuang)新药研发合作提(ti)供了更大机遇。

加大研发投入，吸纳全球研发人才

“创(chuang)新，是(shi)恒瑞的生命线。没(mei)有技术创(chuang)新，就没(mei)有恒瑞的今天。”江苏恒瑞医药股份有限公司董事长(chang)孙飘扬说(shuo)。得益于科技创(chuang)新，恒瑞医药从一家生产紫药水的小药厂成长(chang)为中(zhong)国(guo)制(zhi)药行业(ye)的龙(long)头企业(ye)。

自2011年以(yi)来，恒瑞医药已有18款新分子实体药物（一类(lei)新药）和(he)4款其他创(chuang)新药（二类(lei)新药）在(zai)国(guo)内获批上市(shi)，另有90多个自主创(chuang)新产品正在(zai)临(lin)床开(kai)发、约400项临(lin)床试验在(zai)国(guo)内外开(kai)展。

创(chuang)新药研发既“烧钱”，也耗时(shi)间。通常(chang)10亿元的研发投入，耗时(shi)10年只有10%的成功率。新药研发投入大、周期长(chang)、失败风险高(gao)，药企面临(lin)巨(ju)大考验。

恒瑞医药成立以(yi)来，始终把科技创(chuang)新作为第一发展战(zhan)略，持续加大投入力度，累计(ji)研发投入超400亿元。其中(zhong)，2021年、2022年、2023年研发投入均突破60亿元，占营收比(bi)保持在(zai)20%以(yi)上，2024年上半年累计(ji)研发投入38.60亿元，同比(bi)增长(chang)26.23%。

复星医药在(zai)研发投入上也不遗(yi)余力。2023年，复星医药研发投入共(gong)计(ji)59.37亿元，2024年前三季度研发投入39.15亿元。王兴利介绍，在(zai)自研投入的同时(shi)，复星医药实施开(kai)放式研发模式，通过(guo)发起设立和(he)管理产业(ye)基金等方(fang)式开(kai)展研发项目的孵(fu)化和(he)投入，确保药品创(chuang)新研发的可持续性。其中(zhong)，新药创(chuang)新基金参与方(fang)包括社会资本和(he)地方(fang)政(zheng)府等，首期规模15亿元，孵(fu)化了10家创(chuang)新药企。

人才是(shi)研发的根本力量(liang)。药企在(zai)加大投入的同时(shi)，也不断(duan)强化研发人才队伍建设。

恒瑞医药在(zai)中(zhong)国(guo)、美国(guo)、瑞士等国(guo)家设立了14个研发中(zhong)心，全球研发团(tuan)队超5500人，占公司总人数比(bi)重超1/4，其中(zhong)近60%拥有硕士及(ji)以(yi)上学历，许多人有在(zai)跨国(guo)制(zhi)药公司和(he)研究(jiu)机构(gou)工作经验。

复星医药研发人员超过(guo)3400人，其中(zhong)超1800人拥有硕士及(ji)以(yi)上学位。复星医药成立全球研发中(zhong)心，对创(chuang)新药研发团(tuan)队及(ji)产品管线进行统筹管理。

如(ru)何激励研发人才？恒瑞医药在(zai)保障创(chuang)新药研发的延续性和(he)稳定(ding)性基础上，建立起鼓励创(chuang)新的管理体系，形成支持大胆探索、鼓励担当作为的鲜明导向。复星医药针(zhen)对研发业(ye)务(wu)特点，形成了创(chuang)新药研发激励、仿制(zhi)药CMC（化学成分生产和(he)控制(zhi)）研发激励、员工持股计(ji)划等激励机制(zhi)，持续激励和(he)留住关键核心研发人员。

“高(gao)校需进一步完善培养机制(zhi)，为药企输(shu)送高(gao)质量(liang)研发人才。”杨悦建议，药学院应优化学校课程设置，在(zai)传统药理、药剂、药化等药物研发课程中(zhong)，增加药品临(lin)床试验、药品监管等课程，提(ti)升学生的临(lin)床试验实操能力；医学院可以(yi)增加药物研发课程，提(ti)升医学生的药学理论功底。

强化政(zheng)策支持，激发企业(ye)创(chuang)新活力

上午9点，上海张(zhang)江科学城内，数万名生物医药从业(ye)人员开(kai)始了繁忙的工作。经过(guo)30多年的发展，张(zhang)江科学城已聚集了2300余家生物医药创(chuang)新企业(ye)，成为全国(guo)生物医药产业(ye)链最完整、创(chuang)新最活跃的区域之一。

一系列支持药品创(chuang)新的政(zheng)策实施，是(shi)张(zhang)江科学城生物医药产业(ye)快速发展的重要原因(yin)。

2011年，张(zhang)江科学城率先(xian)提(ti)出药品上市(shi)许可持有人改革需求(qiu)，2015年上海成为药品上市(shi)许可持有人改革试点城市(shi)。目前，张(zhang)江科学城累计(ji)有超过(guo)20个一类(lei)新药作为药品上市(shi)许可持有人产品获批上市(shi)。

“药品上市(shi)许可持有人制(zhi)度将药品上市(shi)许可与生产许可分离，允许创(chuang)新药研发企业(ye)将生产外包给其他企业(ye)，在(zai)很大程度上解决了很多创(chuang)新药企在(zai)初创(chuang)期的投入问题。”和(he)黄医药执行副总裁(cai)崔昳昤说(shuo)。

医疗器械注册人制(zhi)度、生物医药研发用物品进口“白(bai)名单”制(zhi)度、生物医药特殊(shu)物品入境检疫改革等一系列创(chuang)新制(zhi)度，相继(ji)在(zai)浦东(dong)新区试点试行。依(yi)托浦东(dong)新区的先(xian)行先(xian)试，张(zhang)江科学城不断(duan)汲取政(zheng)策红利，鼓励创(chuang)新，加速生物医药产业(ye)发展。

“好的政(zheng)策有力扶持创(chuang)新药企业(ye)发展，药品上市(shi)许可持有人制(zhi)度的推出，让呋喹替尼至(zhi)少提(ti)前3年进入市(shi)场。”崔昳昤说(shuo)。

优化审(shen)评审(shen)批服务(wu)也有利于激发药企创(chuang)新活力。“对于药企来说(shuo)，如(ru)果审(shen)评审(shen)批速度过(guo)慢，创(chuang)新产品无法尽早进入临(lin)床试验并及(ji)时(shi)上市(shi)，很可能错(cuo)失市(shi)场机会。”王兴利表示，近10年来我国(guo)审(shen)评审(shen)批制(zhi)度改革成效明显，服务(wu)专业(ye)性越来越强，效率越来越高(gao)。

“恒瑞医药的创(chuang)新成果落地，离不开(kai)药监部门的帮扶。”孙飘扬说(shuo)，近年来，药监部门构(gou)建了规范的全流程沟通交流制(zhi)度，指导企业(ye)研发，少走(zou)弯(wan)路，提(ti)高(gao)研发效率和(he)成功率。例(li)如(ru)，恒瑞医药平(ping)均每年与药品审(shen)评中(zhong)心有150次(ci)左右的沟通交流，得到许多业(ye)务(wu)指导。

今年1月，国(guo)务(wu)院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业(ye)高(gao)质量(liang)发展的意见》提(ti)出：“按照‘提(ti)前介入、一企一策、全程指导、研审(shen)联动’要求(qiu)，审(shen)评审(shen)批资源更多向临(lin)床急需的重点创(chuang)新药和(he)医疗器械倾斜”；“省级药品监管部门提(ti)出申(shen)请，国(guo)家药监局同意后，在(zai)部分地区开(kai)展优化创(chuang)新药临(lin)床试验审(shen)评审(shen)批试点，将审(shen)评审(shen)批时(shi)限由(you)60个工作日缩短(duan)为30个工作日”。

我国(guo)创(chuang)新药临(lin)床试验申(shen)请和(he)上市(shi)申(shen)请数量(liang)不断(duan)增加，如(ru)何进一步优化审(shen)评审(shen)批服务(wu)？杨悦认为，关键是(shi)提(ti)高(gao)审(shen)评和(he)沟通效率，更加有针(zhen)对性地服务(wu)创(chuang)新药审(shen)批申(shen)请。一方(fang)面，加强创(chuang)新药的识别力度，将审(shen)评审(shen)批资源向最优价值的创(chuang)新药特别是(shi)原创(chuang)新药倾斜；另一方(fang)面，大力发展监管科学，应用人工智能等先(xian)进工具，提(ti)升审(shen)评审(shen)批效率。