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据央视新闻报道，复旦大学附属华山医院郁金(jin)泰团队通过5年的临床和基(ji)础研究(jiu)获得重大科研突破，在全球首次(ci)发现(xian)了帕金(jin)森病全新治(zhi)疗靶点FAM171A2，并找到了具有潜在治(zhi)疗作(zuo)用的小分(fen)子化合物。相关研究(jiu)成果于(yu)北京时间2月21日在线(xian)发表于(yu)国际学术期刊Science（《科学》）。
郁金(jin)泰团队通过长(chang)达5年的临床和基(ji)础研究(jiu)，首次(ci)揭示了FAM171A2蛋白与帕金(jin)森病关键(jian)致病蛋白α-突触核蛋白的结合机制。研究(jiu)发现(xian)，FAM171A2在神经元细胞膜(mo)上会选择性地结合病理性α-突触核蛋白，并将其带入神经元内，导致神经元死(si)亡和病理蛋白的传(chuan)播(bo)。通过转基(ji)因动物实验，团队证实敲除FAM171A2可有效控制帕金(jin)森样症(zheng)状的进(jin)展。
此外，团队利(li)用人工智(zhi)能技术，从7000余种(zhong)小分(fen)子化合物中筛选出一种(zhong)能够抑制FAM171A2与α-突触核蛋白结合的小分(fen)子化合物。
在这(zhe)一成果基(ji)础上，郁金(jin)泰团队申请了基(ji)于(yu)干预FAM171A2治(zhi)疗帕金(jin)森病的国际专利(li)，并计划将集中力量全面、系统地开展寻找治(zhi)疗帕金(jin)森病的小分(fen)子药物、抗体(ti)以及基(ji)因治(zhi)疗手段的临床前(qian)研发工作(zuo)，并进(jin)一步将相关成果推向临床试(shi)验和应用。
此次(ci)研究(jiu)发现(xian)的全新治(zhi)疗靶点和全新治(zhi)疗靶点和后续(xu)开发药物，实现(xian)帕金(jin)森病病因治(zhi)疗与症(zheng)状缓解的双重突破，将有望早期干预并延缓帕金(jin)森病进(jin)程。另(ling)外，这(zhe)一研究(jiu)成果和治(zhi)疗思路，还可能为其他神经退行性疾(ji)病（如阿尔茨海默病、路易体(ti)痴呆等）的治(zhi)疗提供借鉴。
帕金(jin)森病是仅次(ci)于(yu)阿尔茨海默病的第(di)二常见的神经退行性疾(ji)病，全球患病人数预计将从2015年的700万增至2040年的1300万，其中中国患者约占全球一半。
传(chuan)统治(zhi)疗方法仅能缓解症(zheng)状，无法延缓疾(ji)病进(jin)展。全球科学家一直在重点研究(jiu)，寻找帕金(jin)森病的致病机制并开发针对性治(zhi)疗手段。