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光与夜之恋全国人工服务客服电话
2025-02-23 00:43:33
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新华社洛(luo)杉矶2月17日(ri)电 一个国际(ji)研(yan)究团(tuan)队近(jin)日(ri)在美国《科学·转化医学》杂志上报告说,他们新开(kai)发的一种基因编辑疗(liao)法在小(xiao)鼠实验中可提高正确修复的肝细胞比例。这有望为(wei)数百种遗传疾病提供新的治疗(liao)方案。

目前,基因编辑疗(liao)法已经被用(yong)于(yu)治疗(liao)某些罕见的遗传疾病,但其基本机制主要是通过破坏或使有缺陷的基因失活,而不是直接修复导致疾病的基因突变,并且这些疗(liao)法费用(yong)高昂。

美国莱(lai)斯大(da)学和贝勒大(da)学医学院领衔的一个国际(ji)研(yan)究团(tuan)队最新开(kai)发出一种名为(wei)“修复驱动(dong)”的基因编辑疗(liao)法,通过暂时抑制肝细胞存活所(suo)必(bi)需的富马(ma)酰乙酰乙酸(suan)水解酶(mei)(FAH)基因等一系列过程(cheng),让只(zhi)有经过基因编辑的肝细胞得以存活并增殖,未(wei)编辑或错误编辑的肝细胞则会被逐(zhu)步淘汰。研(yan)究人员比喻说,这就像在一场比赛中,给了(le)基因编辑过的细胞先发优势。

研(yan)究人员通过小(xiao)鼠实验发现,新疗(liao)法能将正确修复的肝细胞比例从传统方法的约1%提高到25%以上,并能进一步促(cu)进肝脏的再生。

研(yan)究人员表示,新疗(liao)法提供的解决方案可应用(yong)于(yu)由肝脏基因突变引起的多种疾病,但仍需进一步研(yan)究以推进临床应用(yong)。

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