瞄准临床需(xu)求(qiu)，产(chan)学研医深度协同

18年前，苏慰国回国投身自(zi)主创新药领域刚两年，在上海浦东新区张江科(ke)学城一间咖啡馆(guan)内，经历了无数次“失败”的他突然灵感迸发，于一张餐巾纸上画下新的化学结构式，成为呋喹替尼的原型。

呋喹替尼是和黄医药历经12年中(zhong)国研发、5年全球临床试验、超20亿(yi)元投入研发的创新药，于2018年9月在国内获批上市，是我(wo)国首款(kuan)自(zi)主研发的抗结直肠癌新药。截至2024年底(di)，已在中(zhong)国（含港澳(ao)）、美国、欧盟、日本等12个全球市场获批上市。呋喹替尼海外上市第(di)一年，销售额(e)即(ji)达2.9亿(yi)美元，全球临床需(xu)求(qiu)潜力(li)很(hen)大。

“2006年以(yi)来，和黄医药在研发上始终(zhong)坚(jian)持自(zi)己的目(mu)标和策(ce)略，即(ji)布局覆盖主要瘤种产(chan)品管线。”担任和黄医药首席执(zhi)行官兼首席科(ke)学官的苏慰国说，比(bi)如结直肠癌一直以(yi)来在全球都(dou)缺乏有效的治疗药物，呋喹替尼为解决这一医学难题提供了新的治疗策(ce)略。在和黄医药现有的产(chan)品管线中(zhong)，在研产(chan)品覆盖了大部分的肿瘤和联合适应(ying)症研究(jiu)，7个创新药物的逾15项研究(jiu)，将支持提交新药上市申请。

如何选择药品研发方向？“首先应(ying)该聚焦(jiao)未满足的临床需(xu)求(qiu)，即(ji)患者(zhe)需(xu)要什么药，我(wo)们(men)的创新研发就重点攻克(ke)这些领域。”上海复星医药（集(ji)团(tuan)）股份有限公司(si)执(zhi)行总裁、全球研发中(zhong)心首席执(zhi)行官王兴利说，复星医药瞄准临床需(xu)求(qiu)，已上市10余款(kuan)创新药，为乳腺癌、肺癌等疾病患者(zhe)提供更多治疗选择。

开展产(chan)学研医融合创新研究(jiu)是和黄医药成功的重要秘诀。目(mu)前，和黄医药共覆盖12条(tiao)自(zi)主研发管线的100余项临床前后和真实世(shi)界研究(jiu)项目(mu)，正在多家(jia)医疗机构进行，获上海多项产(chan)学研医联合研究(jiu)课(ke)题等支持。

脑细胞保(bao)护(hu)创新药先必新的问世(shi)，也是注重临床需(xu)求(qiu)、坚(jian)持产(chan)学研医协同创新的结果。

卒中(zhong)俗称“中(zhong)风”，分为缺血性(xing)卒中(zhong)和出血性(xing)卒中(zhong)，我(wo)国卒中(zhong)患者(zhe)六成以(yi)上是缺血性(xing)卒中(zhong)。“对急性(xing)缺血性(xing)卒中(zhong)的脑细胞保(bao)护(hu)治疗，是半个世(shi)纪以(yi)来的世(shi)界难题。脑细胞死亡越多，未来残(can)疾风险越高。”国家(jia)神经系统疾病医疗质(zhi)量控制中(zhong)心主任、首都(dou)医科(ke)大学附属北京(jing)天坛医院院长(chang)王拥军说。

先必新由神经与肿瘤药物研发全国重点实验室、北京(jing)天坛医院、先声药业集(ji)团(tuan)有限公司(si)等联合研发，是中(zhong)国研究(jiu)者(zhe)创造(zao)性(xing)解决脑细胞保(bao)护(hu)这一世(shi)界性(xing)难题的中(zhong)国方案。

“药品研发没(mei)有固定的模式，关键要从临床需(xu)求(qiu)出发。”杨悦(yue)认为，从国际(ji)药品研发经验看，原创药都(dou)是从临床开始的。医生在治疗疾病中(zhong)缺乏有效的药物，就是药品研发的方向和动力(li)。当前，大医院对临床试验越来越重视，临床试验能力(li)不断提升，为创新药研发合作提供了更大机遇(yu)。

加(jia)大研发投入，吸纳(na)全球研发人才

“创新，是恒瑞的生命线。没(mei)有技术(shu)创新，就没(mei)有恒瑞的今天。”江苏恒瑞医药股份有限公司(si)董事(shi)长(chang)孙飘扬说。得益于科(ke)技创新，恒瑞医药从一家(jia)生产(chan)紫药水的小药厂成长(chang)为中(zhong)国制药行业的龙头(tou)企业。

自(zi)2011年以(yi)来，恒瑞医药已有18款(kuan)新分子实体药物（一类(lei)新药）和4款(kuan)其(qi)他创新药（二类(lei)新药）在国内获批上市，另有90多个自(zi)主创新产(chan)品正在临床开发、约400项临床试验在国内外开展。

创新药研发既“烧(shao)钱”，也耗(hao)时间。通常10亿(yi)元的研发投入，耗(hao)时10年只有10%的成功率。新药研发投入大、周(zhou)期长(chang)、失败风险高，药企面临巨大考验。

恒瑞医药成立以(yi)来，始终(zhong)把科(ke)技创新作为第(di)一发展战略，持续加(jia)大投入力(li)度，累计研发投入超400亿(yi)元。其(qi)中(zhong)，2021年、2022年、2023年研发投入均突破60亿(yi)元，占营收比(bi)保(bao)持在20%以(yi)上，2024年上半年累计研发投入38.60亿(yi)元，同比(bi)增(zeng)长(chang)26.23%。

复星医药在研发投入上也不遗余力(li)。2023年，复星医药研发投入共计59.37亿(yi)元，2024年前三(san)季度研发投入39.15亿(yi)元。王兴利介绍，在自(zi)研投入的同时，复星医药实施开放式研发模式，通过(guo)发起设立和管理(li)产(chan)业基金等方式开展研发项目(mu)的孵化和投入，确保(bao)药品创新研发的可持续性(xing)。其(qi)中(zhong)，新药创新基金参与方包括社会资本和地方政府等，首期规模15亿(yi)元，孵化了10家(jia)创新药企。

人才是研发的根本力(li)量。药企在加(jia)大投入的同时，也不断强化研发人才队伍建设。

恒瑞医药在中(zhong)国、美国、瑞士等国家(jia)设立了14个研发中(zhong)心，全球研发团(tuan)队超5500人，占公司(si)总人数比(bi)重超1/4，其(qi)中(zhong)近60%拥有硕士及以(yi)上学历，许多人有在跨国制药公司(si)和研究(jiu)机构工作经验。

复星医药研发人员超过(guo)3400人，其(qi)中(zhong)超1800人拥有硕士及以(yi)上学位(wei)。复星医药成立全球研发中(zhong)心，对创新药研发团(tuan)队及产(chan)品管线进行统筹管理(li)。

如何激励研发人才？恒瑞医药在保(bao)障创新药研发的延续性(xing)和稳定性(xing)基础上，建立起鼓励创新的管理(li)体系，形(xing)成支持大胆探索、鼓励担当作为的鲜明导向。复星医药针对研发业务特点，形(xing)成了创新药研发激励、仿制药CMC（化学成分生产(chan)和控制）研发激励、员工持股计划等激励机制，持续激励和留住关键核心研发人员。

“高校需(xu)进一步完善培养机制，为药企输送高质(zhi)量研发人才。”杨悦(yue)建议，药学院应(ying)优化学校课(ke)程设置，在传统药理(li)、药剂、药化等药物研发课(ke)程中(zhong)，增(zeng)加(jia)药品临床试验、药品监(jian)管等课(ke)程，提升学生的临床试验实操能力(li)；医学院可以(yi)增(zeng)加(jia)药物研发课(ke)程，提升医学生的药学理(li)论功底(di)。

强化政策(ce)支持，激发企业创新活力(li)

上午9点，上海张江科(ke)学城内，数万名(ming)生物医药从业人员开始了繁(fan)忙的工作。经过(guo)30多年的发展，张江科(ke)学城已聚集(ji)了2300余家(jia)生物医药创新企业，成为全国生物医药产(chan)业链最完整、创新最活跃的区域之一。

一系列支持药品创新的政策(ce)实施，是张江科(ke)学城生物医药产(chan)业快速发展的重要原因。

2011年，张江科(ke)学城率先提出药品上市许可持有人改革(ge)需(xu)求(qiu)，2015年上海成为药品上市许可持有人改革(ge)试点城市。目(mu)前，张江科(ke)学城累计有超过(guo)20个一类(lei)新药作为药品上市许可持有人产(chan)品获批上市。

“药品上市许可持有人制度将药品上市许可与生产(chan)许可分离，允许创新药研发企业将生产(chan)外包给其(qi)他企业，在很(hen)大程度上解决了很(hen)多创新药企在初创期的投入问题。”和黄医药执(zhi)行副总裁崔昳昤说。

医疗器械注册(ce)人制度、生物医药研发用物品进口“白名(ming)单”制度、生物医药特殊物品入境(jing)检疫(yi)改革(ge)等一系列创新制度，相继在浦东新区试点试行。依(yi)托(tuo)浦东新区的先行先试，张江科(ke)学城不断汲取政策(ce)红利，鼓励创新，加(jia)速生物医药产(chan)业发展。

“好的政策(ce)有力(li)扶持创新药企业发展，药品上市许可持有人制度的推出，让(rang)呋喹替尼至少提前3年进入市场。”崔昳昤说。

优化审评审批服务也有利于激发药企创新活力(li)。“对于药企来说，如果审评审批速度过(guo)慢，创新产(chan)品无法尽早(zao)进入临床试验并及时上市，很(hen)可能错失市场机会。”王兴利表示，近10年来我(wo)国审评审批制度改革(ge)成效明显，服务专业性(xing)越来越强，效率越来越高。

“恒瑞医药的创新成果落地，离不开药监(jian)部门的帮扶。”孙飘扬说，近年来，药监(jian)部门构建了规范的全流程沟通交流制度，指导企业研发，少走弯路，提高研发效率和成功率。例如，恒瑞医药平均每年与药品审评中(zhong)心有150次左右的沟通交流，得到许多业务指导。

今年1月，国务院办公厅(ting)印发《关于全面深化药品医疗器械监(jian)管改革(ge)促进医药产(chan)业高质(zhi)量发展的意见》提出：“按照‘提前介入、一企一策(ce)、全程指导、研审联动’要求(qiu)，审评审批资源更多向临床急需(xu)的重点创新药和医疗器械倾斜”；“省级药品监(jian)管部门提出申请，国家(jia)药监(jian)局同意后，在部分地区开展优化创新药临床试验审评审批试点，将审评审批时限由60个工作日缩短为30个工作日”。

我(wo)国创新药临床试验申请和上市申请数量不断增(zeng)加(jia)，如何进一步优化审评审批服务？杨悦(yue)认为，关键是提高审评和沟通效率，更加(jia)有针对性(xing)地服务创新药审批申请。一方面，加(jia)强创新药的识别(bie)力(li)度，将审评审批资源向最优价值的创新药特别(bie)是原创新药倾斜；另一方面，大力(li)发展监(jian)管科(ke)学，应(ying)用人工智能等先进工具，提升审评审批效率。（记者(zhe) 申少铁）

《人民日报》（2025年02月21日19版）

责(ze)编(bian)：秦雅楠(nan)、卢思(si)宇