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新华社上海2月21日(ri)电（记(ji)者袁全(quan)、吴振东(dong)）国家神经疾病医学中(zhong)心、脑功能与脑疾病全(quan)国重(zhong)点实验室、复旦大学附属(shu)华山医院郁金泰团队近日(ri)发现帕金森病全(quan)新治(zhi)疗靶点FAM171A2并筛选出候选药(yao)物，未来有望用于(yu)对帕金森病进行早期干预，造福帕金森病患者。北京时间2月21日(ri)，相关成果发表(biao)在《科(ke)学》上。

帕金森病是仅次于(yu)阿尔茨海默(mo)病的(de)第二大神经退行性疾病，严重(zhong)影响患者日(ri)常生活，致残率和死亡率较高，我国患者基数庞大。既往研究发现，病理性α-突触核蛋白在脑内异常聚集传播是该病核心机制，传统疗法仅能缓解症状(zhuang)无(wu)法延缓病程。郁金泰团队历时5年攻(gong)关，发现神经元膜受体FAM171A2蛋白是致病蛋白传播的(de)“智(zhi)能识别门”，其(qi)含(han)量与患者脑内病理蛋白水平呈(cheng)正相关。通过(guo)转基因动物实验证实，抑制该蛋白可有效控制帕金森样症状(zhuang)进展。

基于(yu)这一发现，研究团队运用人(ren)工智(zhi)能技术对7000余(yu)种化合物进行筛选，锁定候选药(yao)物bemcentinib。体外及动物实验表(biao)明，该小分子药(yao)物可阻断(duan)FAM171A2与致病蛋白结合，抑制多(duo)巴胺能神经元对病理蛋白的(de)摄取。《科(ke)学》评价称，该研究成果提供了阻断(duan)病理传播并延缓疾病进展的(de)潜在治(zhi)疗方法，是一项非常有趣、新颖、重(zhong)要且具有转化意义的(de)研究。

“这项发现有望在疾病早期阶段阻断(duan)病理进程，构建(jian)‘标(biao)本兼(jian)治(zhi)’的(de)治(zhi)疗新体系。”郁金泰教授表(biao)示，团队已为研究成果申请国际专利，并计划在接下(xia)来的(de)几年内，集中(zhong)力量开展寻找治(zhi)疗帕金森病的(de)小分子药(yao)物、抗体以及基因治(zhi)疗手段的(de)临床前研发工作(zuo)，进一步将相关成果推向临床试验和临床应用，推动建(jian)立有效阻断(duan)疾病进展的(de)创新疗法。研究成果还(hai)可为阿尔茨海默(mo)病等神经退行性疾病提供新治(zhi)疗思路。（完）