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据央(yang)视新闻报道，复旦大学附属华山(shan)医院郁金泰(tai)团队通过5年的(de)临床和基础研究获得重(zhong)大科研突破，在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并找到了具有潜在治疗作(zuo)用的(de)小分子化合物。相关研究成(cheng)果于北京时间2月21日在线发表于国际学术期刊Science（《科学》）。

郁金泰(tai)团队通过长达5年的(de)临床和基础研究，首次揭示(shi)了FAM171A2蛋白与(yu)帕金森病关键致病蛋白α-突触(chu)核蛋白的(de)结合机制(zhi)。研究发现，FAM171A2在神经元细胞膜上会选(xuan)择性地结合病理性α-突触(chu)核蛋白，并将其带入神经元内，导致神经元死亡和病理蛋白的(de)传播(bo)。通过转基因(yin)动物实验，团队证实敲(qiao)除FAM171A2可有效(xiao)控制(zhi)帕金森样症状(zhuang)的(de)进展。

此外，团队利(li)用人(ren)工智能技术，从7000余种小分子化合物中筛选(xuan)出(chu)一种能够抑制(zhi)FAM171A2与(yu)α-突触(chu)核蛋白结合的(de)小分子化合物。

在这(zhe)一成(cheng)果基础上，郁金泰(tai)团队申请了基于干预FAM171A2治疗帕金森病的(de)国际专利(li)，并计划将集中力量全面、系统(tong)地开展寻找治疗帕金森病的(de)小分子药(yao)物、抗体以及基因(yin)治疗手段的(de)临床前研发工作(zuo)，并进一步将相关成(cheng)果推(tui)向临床试验和应用。

此次研究发现的(de)全新治疗靶点和全新治疗靶点和后续开发药(yao)物，实现帕金森病病因(yin)治疗与(yu)症状(zhuang)缓(huan)解的(de)双重(zhong)突破，将有望早期干预并延缓(huan)帕金森病进程。另外，这(zhe)一研究成(cheng)果和治疗思路，还(hai)可能为其他神经退行性疾病（如阿尔茨海(hai)默病、路易体痴呆(dai)等）的(de)治疗提供借鉴。

帕金森病是仅次于阿尔茨海(hai)默病的(de)第二常见的(de)神经退行性疾病，全球患病人(ren)数预计将从2015年的(de)700万增至2040年的(de)1300万，其中中国患者约占全球一半。

传统(tong)治疗方法仅能缓(huan)解症状(zhuang)，无法延缓(huan)疾病进展。全球科学家一直在重(zhong)点研究，寻找帕金森病的(de)致病机制(zhi)并开发针对性治疗手段。