“10年来，我国医药(yao)产业快速发展，医药(yao)研发创新活力显著提升，越来越多的(de)创新药(yao)获批上(shang)市(shi)。”清(qing)华大学(xue)药(yao)学(xue)院研究员、博士(shi)生导师杨(yang)悦说。

瞄准临床需(xu)求，产学(xue)研医深(shen)度协同

18年前，苏慰国回国投身自主创新药(yao)领域刚两年，在上(shang)海浦东新区张江科学(xue)城一间咖啡馆(guan)内，经历了(le)无数次“失败”的(de)他突然灵感迸发，于一张餐巾纸上(shang)画下新的(de)化学(xue)结构(gou)式，成为呋喹替尼的(de)原型。

呋喹替尼是(shi)和黄(huang)医药(yao)历经12年中国研发、5年全球临床试验、超20亿元(yuan)投入研发的(de)创新药(yao)，于2018年9月(yue)在国内获批上(shang)市(shi)，是(shi)我国首款自主研发的(de)抗结直肠癌新药(yao)。截至(zhi)2024年底，已(yi)在中国（含港澳）、美国、欧盟、日本等12个全球市(shi)场获批上(shang)市(shi)。呋喹替尼海外上(shang)市(shi)第一年，销售额即达2.9亿美元(yuan)，全球临床需(xu)求潜力很大。

“2006年以来，和黄(huang)医药(yao)在研发上(shang)始终坚持自己的(de)目标和策(ce)略，即布(bu)局(ju)覆盖(gai)主要瘤种产品管线。”担任和黄(huang)医药(yao)首席执(zhi)行官(guan)兼首席科学(xue)官(guan)的(de)苏慰国说，比如结直肠癌一直以来在全球都(dou)缺乏(fa)有效的(de)治疗药(yao)物(wu)，呋喹替尼为解决这一医学(xue)难题提供了(le)新的(de)治疗策(ce)略。在和黄(huang)医药(yao)现有的(de)产品管线中，在研产品覆盖(gai)了(le)大部分的(de)肿瘤和联合适应症研究，7个创新药(yao)物(wu)的(de)逾15项研究，将支持提交(jiao)新药(yao)上(shang)市(shi)申请。

如何选择药(yao)品研发方向？“首先应该聚焦未满足的(de)临床需(xu)求，即患者需(xu)要什么药(yao)，我们的(de)创新研发就重点攻克这些领域。”上(shang)海复星医药(yao)（集团）股份有限公司执(zhi)行总裁、全球研发中心首席执(zhi)行官(guan)王兴利说，复星医药(yao)瞄准临床需(xu)求，已(yi)上(shang)市(shi)10余款创新药(yao)，为乳腺癌、肺癌等疾病患者提供更多治疗选择。

开(kai)展产学(xue)研医融合创新研究是(shi)和黄(huang)医药(yao)成功的(de)重要秘诀。目前，和黄(huang)医药(yao)共覆盖(gai)12条自主研发管线的(de)100余项临床前后和真(zhen)实(shi)世界研究项目，正在多家医疗机(ji)构(gou)进行，获上(shang)海多项产学(xue)研医联合研究课(ke)题等支持。

脑细胞保护创新药(yao)先必新的(de)问世，也是(shi)注重临床需(xu)求、坚持产学(xue)研医协同创新的(de)结果。

卒中俗称“中风”，分为缺血性卒中和出血性卒中，我国卒中患者六成以上(shang)是(shi)缺血性卒中。“对急性缺血性卒中的(de)脑细胞保护治疗，是(shi)半个世纪以来的(de)世界难题。脑细胞死亡越多，未来残(can)疾风险越高。”国家神经系统疾病医疗质(zhi)量控制(zhi)中心主任、首都(dou)医科大学(xue)附属北京天(tian)坛医院院长王拥军说。

先必新由神经与肿瘤药(yao)物(wu)研发全国重点实(shi)验室(shi)、北京天(tian)坛医院、先声药(yao)业集团有限公司等联合研发，是(shi)中国研究者创造性解决脑细胞保护这一世界性难题的(de)中国方案(an)。

“药(yao)品研发没有固定(ding)的(de)模式，关键要从临床需(xu)求出发。”杨(yang)悦认为，从国际药(yao)品研发经验看，原创药(yao)都(dou)是(shi)从临床开(kai)始的(de)。医生在治疗疾病中缺乏(fa)有效的(de)药(yao)物(wu)，就是(shi)药(yao)品研发的(de)方向和动力。当前，大医院对临床试验越来越重视，临床试验能力不断提升，为创新药(yao)研发合作提供了(le)更大机(ji)遇。

加大研发投入，吸纳全球研发人(ren)才

“创新，是(shi)恒瑞的(de)生命线。没有技(ji)术创新，就没有恒瑞的(de)今天(tian)。”江苏恒瑞医药(yao)股份有限公司董事长孙飘(piao)扬说。得(de)益于科技(ji)创新，恒瑞医药(yao)从一家生产紫药(yao)水的(de)小药(yao)厂成长为中国制(zhi)药(yao)行业的(de)龙(long)头企(qi)业。

自2011年以来，恒瑞医药(yao)已(yi)有18款新分子实(shi)体(ti)药(yao)物(wu)（一类新药(yao)）和4款其他创新药(yao)（二类新药(yao)）在国内获批上(shang)市(shi)，另有90多个自主创新产品正在临床开(kai)发、约400项临床试验在国内外开(kai)展。

创新药(yao)研发既“烧钱”，也耗时间。通常10亿元(yuan)的(de)研发投入，耗时10年只有10%的(de)成功率。新药(yao)研发投入大、周(zhou)期长、失败风险高，药(yao)企(qi)面临巨大考验。

恒瑞医药(yao)成立以来，始终把科技(ji)创新作为第一发展战略，持续(xu)加大投入力度，累计(ji)研发投入超400亿元(yuan)。其中，2021年、2022年、2023年研发投入均突破60亿元(yuan)，占营收比保持在20%以上(shang)，2024年上(shang)半年累计(ji)研发投入38.60亿元(yuan)，同比增长26.23%。

复星医药(yao)在研发投入上(shang)也不遗(yi)余力。2023年，复星医药(yao)研发投入共计(ji)59.37亿元(yuan)，2024年前三季度研发投入39.15亿元(yuan)。王兴利介(jie)绍，在自研投入的(de)同时，复星医药(yao)实(shi)施开(kai)放式研发模式，通过发起设立和管理产业基金等方式开(kai)展研发项目的(de)孵化和投入，确保药(yao)品创新研发的(de)可持续(xu)性。其中，新药(yao)创新基金参与方包括社会资本和地方政府等，首期规模15亿元(yuan)，孵化了(le)10家创新药(yao)企(qi)。

人(ren)才是(shi)研发的(de)根本力量。药(yao)企(qi)在加大投入的(de)同时，也不断强化研发人(ren)才队伍建设。

恒瑞医药(yao)在中国、美国、瑞士(shi)等国家设立了(le)14个研发中心，全球研发团队超5500人(ren)，占公司总人(ren)数比重超1/4，其中近(jin)60%拥有硕士(shi)及以上(shang)学(xue)历，许多人(ren)有在跨(kua)国制(zhi)药(yao)公司和研究机(ji)构(gou)工作经验。

复星医药(yao)研发人(ren)员超过3400人(ren)，其中超1800人(ren)拥有硕士(shi)及以上(shang)学(xue)位(wei)。复星医药(yao)成立全球研发中心，对创新药(yao)研发团队及产品管线进行统筹管理。

如何激励研发人(ren)才？恒瑞医药(yao)在保障创新药(yao)研发的(de)延(yan)续(xu)性和稳定(ding)性基础上(shang)，建立起鼓励创新的(de)管理体(ti)系，形成支持大胆探索、鼓励担当作为的(de)鲜明导向。复星医药(yao)针对研发业务特点，形成了(le)创新药(yao)研发激励、仿制(zhi)药(yao)CMC（化学(xue)成分生产和控制(zhi)）研发激励、员工持股计(ji)划等激励机(ji)制(zhi)，持续(xu)激励和留住关键核心研发人(ren)员。

“高校需(xu)进一步完善培养机(ji)制(zhi)，为药(yao)企(qi)输送高质(zhi)量研发人(ren)才。”杨(yang)悦建议，药(yao)学(xue)院应优化学(xue)校课(ke)程(cheng)设置，在传统药(yao)理、药(yao)剂、药(yao)化等药(yao)物(wu)研发课(ke)程(cheng)中，增加药(yao)品临床试验、药(yao)品监管等课(ke)程(cheng)，提升学(xue)生的(de)临床试验实(shi)操能力；医学(xue)院可以增加药(yao)物(wu)研发课(ke)程(cheng)，提升医学(xue)生的(de)药(yao)学(xue)理论功底。

强化政策(ce)支持，激发企(qi)业创新活力

上(shang)午(wu)9点，上(shang)海张江科学(xue)城内，数万(wan)名生物(wu)医药(yao)从业人(ren)员开(kai)始了(le)繁忙的(de)工作。经过30多年的(de)发展，张江科学(xue)城已(yi)聚集了(le)2300余家生物(wu)医药(yao)创新企(qi)业，成为全国生物(wu)医药(yao)产业链最完整、创新最活跃的(de)区域之一。

一系列(lie)支持药(yao)品创新的(de)政策(ce)实(shi)施，是(shi)张江科学(xue)城生物(wu)医药(yao)产业快速发展的(de)重要原因。

2011年，张江科学(xue)城率先提出药(yao)品上(shang)市(shi)许可持有人(ren)改(gai)革(ge)需(xu)求，2015年上(shang)海成为药(yao)品上(shang)市(shi)许可持有人(ren)改(gai)革(ge)试点城市(shi)。目前，张江科学(xue)城累计(ji)有超过20个一类新药(yao)作为药(yao)品上(shang)市(shi)许可持有人(ren)产品获批上(shang)市(shi)。

“药(yao)品上(shang)市(shi)许可持有人(ren)制(zhi)度将药(yao)品上(shang)市(shi)许可与生产许可分离，允许创新药(yao)研发企(qi)业将生产外包给其他企(qi)业，在很大程(cheng)度上(shang)解决了(le)很多创新药(yao)企(qi)在初创期的(de)投入问题。”和黄(huang)医药(yao)执(zhi)行副总裁崔昳(die)昤说。

医疗器械注册人(ren)制(zhi)度、生物(wu)医药(yao)研发用(yong)物(wu)品进口“白名单”制(zhi)度、生物(wu)医药(yao)特殊物(wu)品入境(jing)检疫改(gai)革(ge)等一系列(lie)创新制(zhi)度，相(xiang)继在浦东新区试点试行。依托浦东新区的(de)先行先试，张江科学(xue)城不断汲取政策(ce)红(hong)利，鼓励创新，加速生物(wu)医药(yao)产业发展。

“好的(de)政策(ce)有力扶持创新药(yao)企(qi)业发展，药(yao)品上(shang)市(shi)许可持有人(ren)制(zhi)度的(de)推出，让呋喹替尼至(zhi)少提前3年进入市(shi)场。”崔昳(die)昤说。

优化审评审批服务也有利于激发药(yao)企(qi)创新活力。“对于药(yao)企(qi)来说，如果审评审批速度过慢，创新产品无法尽早进入临床试验并及时上(shang)市(shi)，很可能错失市(shi)场机(ji)会。”王兴利表(biao)示，近(jin)10年来我国审评审批制(zhi)度改(gai)革(ge)成效明显，服务专业性越来越强，效率越来越高。

“恒瑞医药(yao)的(de)创新成果落(luo)地，离不开(kai)药(yao)监部门的(de)帮扶。”孙飘(piao)扬说，近(jin)年来，药(yao)监部门构(gou)建了(le)规范的(de)全流(liu)程(cheng)沟通交(jiao)流(liu)制(zhi)度，指(zhi)导企(qi)业研发，少走(zou)弯(wan)路，提高研发效率和成功率。例如，恒瑞医药(yao)平均每年与药(yao)品审评中心有150次左右的(de)沟通交(jiao)流(liu)，得(de)到许多业务指(zhi)导。

今年1月(yue)，国务院办公厅(ting)印发《关于全面深(shen)化药(yao)品医疗器械监管改(gai)革(ge)促进医药(yao)产业高质(zhi)量发展的(de)意见》提出：“按照‘提前介(jie)入、一企(qi)一策(ce)、全程(cheng)指(zhi)导、研审联动’要求，审评审批资源更多向临床急需(xu)的(de)重点创新药(yao)和医疗器械倾斜(xie)”；“省级药(yao)品监管部门提出申请，国家药(yao)监局(ju)同意后，在部分地区开(kai)展优化创新药(yao)临床试验审评审批试点，将审评审批时限由60个工作日缩短为30个工作日”。

我国创新药(yao)临床试验申请和上(shang)市(shi)申请数量不断增加，如何进一步优化审评审批服务？杨(yang)悦认为，关键是(shi)提高审评和沟通效率，更加有针对性地服务创新药(yao)审批申请。一方面，加强创新药(yao)的(de)识别力度，将审评审批资源向最优价值的(de)创新药(yao)特别是(shi)原创新药(yao)倾斜(xie)；另一方面，大力发展监管科学(xue)，应用(yong)人(ren)工智(zhi)能等先进工具，提升审评审批效率。