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科技日报记者 王春
我(wo)国帕(pa)金森病患者总数目前超过300万。目前帕(pa)金森病的(de)治(zhi)疗仅是改善症(zheng)状,尚没(mei)有药物可以延缓其病程进展。
病理(li)性α-突触核蛋白是帕(pa)金森病的(de)关键致(zhi)病蛋白。如果能(neng)尽早阻断病理(li)性α-突触核蛋白的(de)传播过程,就(jiu)可延缓帕(pa)金森病的(de)进展。近(jin)期,复旦大学附属华山医院郁金泰团队(dui)通过5年的(de)临床和基础研究获得(de)重大科研突破,在全球首(shou)次发现了(le)帕(pa)金森病全新治(zhi)疗靶点——FAM171A2,并找到了(le)具有潜(qian)在治(zhi)疗作用的(de)小分子化合物。
研究团队(dui)证实了(le)神经元膜受(shou)体蛋白FAM171A2是促进病理(li)性α-突触核蛋白传播的(de)关键,在全球首(shou)次揭示(shi)了(le)FAM171A2蛋白与α-突触核蛋白的(de)结合机制。
此次研究发现的(de)全新治(zhi)疗靶点和开发药物有望从疾病早期对帕(pa)金森病进行干预(yu),延缓疾病进展。结合现有的(de)对症(zheng)治(zhi)疗手段,将会实现帕(pa)金森病病因(yin)治(zhi)疗与症(zheng)状缓解的(de)双重突破,造福广大患者。相关研究成果于2月21日在线发表于国际学术期刊《科学》。