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新(xin)华(hua)社上海2月21日电（记者袁全(quan)、吴振东）国家神经疾病(bing)医学中心、脑功能(neng)与(yu)脑疾病(bing)全(quan)国重点实验室(shi)、复旦大学附(fu)属华(hua)山(shan)医院郁金泰团(tuan)队近日发现帕(pa)金森病(bing)全(quan)新(xin)治疗靶点FAM171A2并筛选出候选药物，未来有望用于对帕(pa)金森病(bing)进行早期干预，造福(fu)帕(pa)金森病(bing)患者。北京时间2月21日，相关成果发表在《科学》上。
帕(pa)金森病(bing)是仅次于阿尔茨海默病(bing)的(de)第二大神经退行性疾病(bing)，严重影响患者日常生活(huo)，致残率和死亡率较高，我国患者基数庞大。既往(wang)研(yan)究发现，病(bing)理性α-突触核蛋白在脑内异(yi)常聚集传播是该病(bing)核心机制，传统疗法仅能(neng)缓解症状无法延缓病(bing)程。郁金泰团(tuan)队历时5年攻关，发现神经元膜受体FAM171A2蛋白是致病(bing)蛋白传播的(de)“智能(neng)识别门”，其含量与(yu)患者脑内病(bing)理蛋白水平呈正相关。通过转基因动物实验证实，抑制该蛋白可有效控(kong)制帕(pa)金森样(yang)症状进展。
基于这一发现，研(yan)究团(tuan)队运用人工智能(neng)技术(shu)对7000余种化(hua)合物进行筛选，锁(suo)定候选药物bemcentinib。体外及动物实验表明，该小分子药物可阻(zu)断FAM171A2与(yu)致病(bing)蛋白结合，抑制多(duo)巴胺能(neng)神经元对病(bing)理蛋白的(de)摄取。《科学》评价称，该研(yan)究成果提供了(le)阻(zu)断病(bing)理传播并延缓疾病(bing)进展的(de)潜在治疗方法，是一项非常有趣、新(xin)颖、重要(yao)且具有转化(hua)意义的(de)研(yan)究。
“这项发现有望在疾病(bing)早期阶段(duan)阻(zu)断病(bing)理进程，构建‘标本(ben)兼治’的(de)治疗新(xin)体系(xi)。”郁金泰教授表示，团(tuan)队已为研(yan)究成果申请国际专利，并计划在接下来的(de)几年内，集中力量开展寻(xun)找治疗帕(pa)金森病(bing)的(de)小分子药物、抗体以及基因治疗手(shou)段(duan)的(de)临床前研(yan)发工作，进一步将相关成果推向临床试验和临床应用，推动建立有效阻(zu)断疾病(bing)进展的(de)创新(xin)疗法。研(yan)究成果还可为阿尔茨海默病(bing)等(deng)神经退行性疾病(bing)提供新(xin)治疗思路。（完）