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新华(hua)社洛杉矶(ji)2月17日电　一个国际(ji)研究团队近日在美国《科(ke)学·转化医(yi)学》杂志上报告说，他们新开发的一种基因编辑疗法在小鼠实验中(zhong)可提高正确(que)修复的肝细胞(bao)比例。这有望为数百种遗传疾病提供新的治(zhi)疗方案(an)。

目前，基因编辑疗法已经被用(yong)于(yu)治(zhi)疗某些罕见的遗传疾病，但其基本机制主要是通过破坏(huai)或使有缺陷的基因失活，而不是直接修复导致疾病的基因突变(bian)，并(bing)且(qie)这些疗法费(fei)用(yong)高昂。

美国莱斯(si)大学和贝(bei)勒大学医(yi)学院领衔的一个国际(ji)研究团队最新开发出一种名为“修复驱动”的基因编辑疗法，通过暂时抑制肝细胞(bao)存活所(suo)必需的富马酰乙酰乙酸水解酶(mei)（FAH）基因等一系列过程(cheng)，让只有经过基因编辑的肝细胞(bao)得以(yi)存活并(bing)增殖(zhi)，未编辑或错误编辑的肝细胞(bao)则会被逐步淘汰。研究人员(yuan)比喻说，这就像(xiang)在一场比赛中(zhong)，给了基因编辑过的细胞(bao)先发优势。

研究人员(yuan)通过小鼠实验发现，新疗法能将正确(que)修复的肝细胞(bao)比例从传统方法的约1%提高到25%以(yi)上，并(bing)能进一步促进肝脏的再生。

研究人员(yuan)表示，新疗法提供的解决方案(an)可应用(yong)于(yu)由肝脏基因突变(bian)引起的多种疾病，但仍需进一步研究以(yi)推进临床应用(yong)。