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新华社洛杉矶2月17日电　一个国际研究团(tuan)队近日在美国《科(ke)学·转化医学》杂志上报(bao)告说，他们新开发的一种基因编辑疗法在小鼠实验中可提高正确修复的肝细(xi)胞比(bi)例(li)。这有望为数百种遗传疾病提供新的治疗方案。

目前，基因编辑疗法已经被用于治疗某些罕见的遗传疾病，但其基本机制主要(yao)是通(tong)过破(po)坏或使有缺陷的基因失活，而不是直接修复导致疾病的基因突变，并且这些疗法费用高昂。

美国莱(lai)斯大(da)学和贝勒大(da)学医学院领衔的一个国际研究团(tuan)队最新开发出一种名为“修复驱动”的基因编辑疗法，通(tong)过暂时抑制肝细(xi)胞存活所必(bi)需的富(fu)马酰乙酰乙酸水解酶（FAH）基因等一系列过程，让只有经过基因编辑的肝细(xi)胞得以存活并增殖，未(wei)编辑或错误编辑的肝细(xi)胞则会(hui)被逐步淘汰。研究人员(yuan)比(bi)喻说，这就像在一场比(bi)赛中，给了基因编辑过的细(xi)胞先发优势。

研究人员(yuan)通(tong)过小鼠实验发现，新疗法能将正确修复的肝细(xi)胞比(bi)例(li)从(cong)传统方法的约1%提高到25%以上，并能进一步促进肝脏的再生。

研究人员(yuan)表示，新疗法提供的解决方案可应用于由肝脏基因突变引起的多种疾病，但仍(reng)需进一步研究以推进临床应用。